Cláudio Cordovil

‘Caminhos Adaptativos’: possível acesso a medicamentos para doentes raros

A Agência Européia de Medicamentos é o organismo responsável por centralizar o procedimento de autorização de medicamentos a nível europeu. Depois de ser autorizado na EMA, cada novo medicamento deve seguir procedimentos de licenciamento nacionais, que estão ligados a precificação, reembolso e Avaliações de Tecnologias em Saúde (HTA). Passar por todas estas fases exige tempo; em alguns países da União Européia até mesmo uns 12 anos: esta longa espera representa uma sentença de morte para pessoas vivendo com cânceres raros e outras doenças raras e ultrarraras.

 


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Há cerca de quatro anos, a EMA lançou um novo projeto sobre Caminhos Adaptativos ou Adaptive Pathways (AP), em inglês, para aprovação condicional de medicamentos. Este projeto despertou debates acalorados nos Estados-Membros da UE, entre pacientes, cientistas, profissionais, pesquisadores, gestores em saúde e indústria farmacêutica. Vamos tentar entender melhor este projeto e suas consequências imediatas.

O que é um Caminho Adaptativo? 

Os Caminhos Adaptativos representam uma inovação em sistemas de saúde, ainda que baseados em procedimentos de avaliação de medicamentos já existentes e de alto padrão. Eles oferecem a chance de ter acesso a um novo medicamento enquanto o mesmo ainda passa por testes clínicos. Caminhos Adaptativos exigem que os produtos candidatos observem um conjunto especial de critérios elaborados pela EMA:
  • os produtos candidatos devem ser oferecidos juntamente com um plano de desenvolvimento iterativo (primeiramente atendendo a populações menores com grandes necessidades médicas até populações mais amplas de pacientes, de forma gradativa);
  • os produtos candidatos devem ser capazes de engajar órgãos de ATS (como a Conitec) e pacientes em torno do desenvolvimento de um medicamento.
  • Os produtos candidatos devem ser oferecidos com propostas para monitoramento, coleta e uso de dados da vida real para posterior desenvolvimento na medicina.

É fundamental que os padrões de avaliação de medicamentos e procedimentos de autorização permaneçam os mesmos. A única diferença aqui reside no acesso precoce a terapias inovadoras, para pacientes que delas necessitam como opções de sobrevivência. Os pacientes podem ter acesso a medicamentos em Caminhos Adaptativos durante o final da fase 2 e da fase 3 de testes clínicos, oferecendo dados da vida real para posterior desenvolvimento de um medicamento.

Algumas coisas precisam ficar claras. Em primeiro lugar, os Caminhos Adaptativos não podem ser de maneira alguma considerados como um novo procedimento para autorização de medicamentos e nem como simplificações dos procedimentos de autorização condicional de comercialização. Em segundo lugar, não se trata de processos que simplificam a avaliação de riscos e benefícios. Também não se trata de uma ferramenta regulatória, porque emprega procedimentos-padrão já existentes. Os caminhos adaptativos não oferecem um atalho na avaliação de medicamentos e sim acesso precoce a medicamentos para pequenos grupos de pacientes com doenças raras, ultrarraras e crônicas.

Acesso mais precoce? Isto é possível !

Os Caminhos Adaptativos envolvem um número de partes interessadas (stakeholders) sem precedentes no debate sobre a disponibilidade de medicamentos a nível europeu. Neste caso, os principais interessados são a indústria farmacêutica, o sistema regulatório, a academia, os profissionais, os pacientes e os representantes de agências de ATS.
Um elemento fundamental para os Caminhos Adaptativos são os encontros consultivos Agência Européia de Medicamentos – comissões de Avaliação de Tecnologias em Saúde, que abastecem os interessados com informação sobre como criar as condições adequadas para a disponibilidade de um medicamento.
Cientistas de comitês da EMA (principalmente o Comitê para Terapias Avançadas e o Comitê para Produtos Medicinais Órfãos podem apresentar seus comentários sobre um medicamento; relatórios de representantes das comissões de ATS podem influenciar os procedimentos nacionais de reembolso; representantes de pacientes podem dividir com as partes interessadas (stakeholders) sua experiência com a doença e suas expectativas sobre o tratamento. Representantes da indústria farmacêutica também teriam a oportunidade de introduzir seus pontos de vista na discussão.
Todas as opiniões e pontos de vista devem ser reunidos para compor um relatório sobre o qual futuras decisões sobre a disponibilidade de medicamentos para pequenos grupos de pacientes podem se basear. Esta discussão pode levar a trocas de informação e facilitar o acesso a medicamentos por pacientes com necessidades clínicas não contempladas.
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Inicialmente, a licença é concedida para um número limitado de pacientes, uma pequena população com biomarcadores claros. À medida que a base de evidências científicas sobre o medicamento vai aumentando ao longo do tempo, vai se ajustando o preço e a população alcançada.

 

Os riscos

Medicamentos submetidos a procedimentos de autorização normalmente apresentam uma detalhada descrição de dosagens e efeitos colaterais, resultante dos testes clínicos. Procedimentos de avaliação de riscos e benefícios são baseados em tais resultados e, por extensão, suas autorizações de comercialização.

No caso dos Caminhos Adaptativos, os produtos médicos usados ainda estão sob investigação, o que faz com que o risco para o paciente possa ser mais elevado. Novos efeitos colaterais podem ocorrer, e os efeitos dos medicamentos podem ser diferentes do esperado.

“Efeitos desconhecidos” são a principal razão pela qual os Caminhos Adaptativos têm aplicação limitada: De fato, eles só são destinados a grupos definidos de pacientes para os quais não existem outros tratamentos ou outras opções (e espera-se que o medicamento os ajude).

Naturalmente, os Caminhos Adaptativos devem ser apoiados por testes clínicos (muito embora não pela totalidade dos processos convencionais de testes clínicos). Acima de tudo, a decisão final sobre a aceitabilidade de maiores riscos envolvidos nos procedimentos de Caminhos Adaptativos deve ser do paciente que precisa de um tratamento devido a uma doença incurável e dos profissionais de saúde que o acompanham.

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Os desafios

O projeto Caminhos Adaptativos da EMA representa um desafio para todos os envolvidos. De um lado, cientistas e indústria farmacêutica tentam preencher as exigências das agências de ATS para novos tratamentos, enquanto pacientes com cânceres raros (e doenças raras em geral) aguardam tratamentos acessíveis; por outro lado, as agências reguladoras tendem a ver os Caminhos Adaptativos como uma perigosa simplificação dos procedimentos para autorização de comercialização de medicamentos na União Européia.

Concluindo, é importante destacar que todos os envolvidos devem ser fortemente treinados em Caminhos Adaptativos, para serem capazes de compreender as metas deste tipo de tratamento, em primeiro lugar. É importante repensar os testes clínicos quando se trata de doenças raras e evitar criar barreiras regulatórias para pacientes com estas condições. Os Caminhos Adaptativos podem ajudar a encontrar novos tratamentos, mas também trazer informações valiosas sobre o emprego de determinados medicamentos.

Rafał Świerzewski

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