EXTRA! Surpresa diante da decisão do NICE sobre terapia para AME

Spinraza (nusinersen) é a primeira e até o momento única medicação para  Atrofia Muscular Espinhal, esta frequentemente fatal doença genética. A despeito de sua aprovação no ano passado, o NICE recuou por conta de deliberações sobre a melhor maneira de gerenciar o medicamento.

O ponto nevrálgico tem sido seu preço de 75 mil libras (cerca de 368 mil reais) por dose, excluindo impostos. Spinraza deve ser administrado em quatro doses a cada duas semanas , seguidas de doses de manutenção a cada quatro meses. Com este preço, o custo anual do tratamento é de 450 mil libras (cerca de 2,2 milhões de reais) para o primeiro ano e 225 mil libras (1,1 milhão de reais) para os anos seguintes.

Em um comunicado, o NICE disse que a evidência revelou “um substancial benefício do nusinersen”, mas destacou “incertezas significativas, particularmente no que se refere a seus benefícios de longo prazo”, o que torna difícil justificar seu preço “extremamente elevado”.

NICE informa que a Biogen tem sinalizado seu interesse em desenvolver uma proposta para um programa de acordo de partilha de riscos para nusinersen , em colaboração com grupos de pacientes e outros interessados, o que iria “reduzir o risco financeiro para o NHS [o SUS britânico]”. Tal iniciativa é algo extremamente incomum, fora de programas como o Cancer Drugs Fund (CDF) ou o programa de tecnologias altamente especializadas do NICE, destacou.

Pedidos de acesso temporário

A decisão tem sido descrita como “devastadora” pelo Muscular Dystrophy UK (MDUK), que está coordenando a resposta a ela, com apoio da SMA Support UK e The SMA Trust. Reivindicam um esquema temporário de modo que os pacientes possam ter acesso ao medicamento enquanto evidência é coletada sobre seus benefícios de longo prazo.

A referida organização afirma que tem “consistentemente alertado que o Spinraza é um dos muitos tratamentos eficazes para doenças raras que irão penar para ganhar aprovação se processos mais flexíveis não forem instaurados.”

O NICE manifesta simpatia pela idéia de um acordo de partilha de riscos temporário, mas, de acordo com a MDUK, tem descrito as propostas da Biogen como “vagas” e “atualmente incipientes”.  A agência tem dito que qualquer acordo desta natureza iria ainda exigir que o custo do medicamento baixasse a um patamar que pudesse ser considerado custoefetivo.

“A atrofia muscular espinhal pode ser devastadora e as notícias que recebemos ontem são desalentadoras para os familiares daqueles que vivem com esta condição”, disse o diretor executivo da MDUK, Robert Meadowcroft. “Mais uma vez estamos vendo famílias sofrerem devido às limitações de avaliações extremamente inadequadas para deliberar sobre medicamentos para doenças raras de custo elevado, mas com o potencial de salvar vidas”.

“Nós convocamos o NICE, o NHS da Inglaterra e a empresa fabricante, Biogen, a urgentemente se reunirem e encontrarem uma solução para a provisão e precificação deste medicamento de modo que as famílias possam obter Spinraza antes que mais vidas sejam perdidas”, acrescentou.

Neste momento, na Inglaterra, País de Gales e Irlanda do Norte, crianças diagnosticadas com a AME tipo 1 _ a mais grave forma da doença _ podem ter acesso ao tratamento através de um programa provisório criado pela Biogen em 2016. No entanto, não há garantias de que este esquema perdure indefinidamente.

Na Escócia , o Spinraza tem sido disponibilizado pelo NHS para crianças com AME Tipo 1 desde maio, mas crianças e adultos no Reino Unido com outros tipos de AME não têm acesso ao medicamento.

FONTE: PMLive

Deixe uma resposta

O seu endereço de e-mail não será publicado. Campos obrigatórios são marcados com *