Fórum destaca estudo: pacientes com doenças raras são 6% dos usuários, mas geram 23% dos gastos dos planos de autogestão em saúde.
Senado realiza audiência sobre ciência, tecnologia e incorporação de tratamentos para doenças raras no SUS
Cláudio Cordovil
Audiência no Senado Federal (9/4) debate acesso a tratamentos para doenças raras no SUS, destacando inovação, produção nacional e cuidados integrais no sistema público.
A Lei 15.120/2025 e o ‘calcanhar de Aquiles’ da Conitec
Cláudio Cordovil
Lei 15.120/2025 inclui ONGs de pacientes na Conitec, mas vínculo com indústria farmacêutica acende alerta sobre conflitos de interesse no SUS.
Participação social na Conitec: avanços e dilemas da nova Lei nº 15.120/2025
Cláudio Cordovil
Nova lei amplia participação social na Conitec, mas traz desafios éticos e regulatórios na representação de pacientes e avaliação de tecnologias.
TCU Exige Plano para Conflito de Interesses no Conitec e nos NATS
Cláudio Cordovil
TCU exige plano para conflitos de interesse no Ministério da Saúde em até 90 dias.
Elevidys: o que famílias e cuidadores precisam saber sobre riscos, esperanças e responsabilidades
Cláudio Cordovil
Guia para famílias e cuidadores sobre o Elevidys: riscos, benefícios e decisões informadas na terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne.
Elevidys: O dilema dos pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne
Cláudio Cordovil
Jovem com Distrofia Muscular de Duchenne morre após tratamento com Elevidys, gerando preocupações sobre segurança e impacto regulatório da terapia gênica.
Ações da Sarepta Despencam Após Morte de Paciente em Terapia Gênica
Morte de paciente em terapia gênica da Sarepta levanta alerta sobre segurança. Ações caem 22% e empresa atualizará bula do Elevidys.
Atrofia muscular espinhal: o custo humano das decisões lentas
Diferenças nos resultados da atrofia muscular espinhal entre o Reino Unido e países com triagem neonatal evidenciam a importância do diagnóstico precoce.
Conhecimento é Poder: Apresentamos a Nova Seção “Resumindo”
Nova seção **”Resumindo”** no *Academia de Pacientes*: resumos acessíveis de estudos científicos sobre doenças raras, traduzindo conhecimento em poder!
