FDA impõe novas restrições ao Elevidys após mortes por falência hepática e exige estudo com 200 pacientes para avaliar riscos graves da terapia gênica.
Fábula: Quem cuida das árvores raras?
Cláudio Cordovil
Chegou-se a um ponto em que a realidade sanitária brasileira se tornou tão inverossímil que só a fábula ainda consegue descrevê-la sem cair no desespero.
Welton Correia Alves (1954-2025): Morre o médico paciente que defendeu com fervor o tratamento dos doentes raros no SUS
Cláudio Cordovil
Welton Correia Alves (1954-2025), médico e ativista da ABraPompe, liderou a luta incansável pela incorporação da alfa-alglicosidase para Doença de Pompe de Início Tardio (DPIT) no SUS
Parceria em curso de triagem neonatal desperta debate sobre transparência
Cláudio Cordovil
Parceria em triagem neonatal sem chamada pública gera debate sobre transparência e boas práticas de governança em saúde.
James Watson (1928-2025): legado científico ofuscado por falhas éticas
Equipe Editorial
Perfil jornalístico de James Watson, gênio do DNA cuja trajetória é marcada por racismo, sexismo e controvérsias éticas que mancharam seu legado científico.
Sarepta tenta aprovação plena após fracasso em estudo; Elevidys perde indicação
Equipe Editorial
Sarepta falha em estudo de distrofia muscular de Duchenne, busca aprovação plena com dados do mundo real; Elevidys perde indicação por riscos hepáticos.
Anvisa mantém suspensão do Elevidys após mortes no exterior
Cláudio Cordovil
Suspensão do Elevidys segue após mortes no exterior; Anvisa revisa riscos hepáticos e só libera retorno com segurança comprovada.
Medicamentos: como as mudanças na saúde global afetam o acesso a terapias para doenças raras
Novas políticas de saúde global, como VBHC e IRA, redefinem o preço de medicamentos órfãos. André Medici analisa o impacto no acesso e sustentabilidade do Brasil.
Novo marco regulatório em pesquisa clínica ameaça democracia sanitária, alertam especialistas
A Lei 14.874/2024 provoca controvérsias sobre direitos, ética e orçamento na saúde, gerando riscos à democracia participativa do SUS no Brasil.
FAQ: Por que a Lei da Pesquisa Clínica viola seus direitos?
FAQ explica como a Lei 14.874/2024 altera regras éticas da pesquisa em saúde, reduz direitos dos participantes e ameaça a governança democrática do SUS.
