Audiência no Senado sobre doenças raras revela desvio do debate técnico para palanque político e uso ideológico pela extrema-direita.
Elevidys: novos dados revelam alta taxa de lesões hepáticas e pressão por mudanças na segurança
Cláudio Cordovil
Sarepta divulga dados de toxicidade hepática do Elevidys após mortes e planeja novo estudo para reduzir riscos em pacientes com DMD.
Direito de Resposta e Esclarecimento — Roche Farma Brasil / Academia de Pacientes
Cláudio Cordovil
Publicação de direito de resposta da Roche Farma Brasil sobre Elevidys® e tréplica do blog, destacando divergências entre Anvisa e Conitec.
Ministério da Saúde indefere pedido de certificação beneficente à Casa Hunter
Cláudio Cordovil
Ministério da Saúde indefere CEBAS à Casa Hunter; entidade tem 30 dias para recorrer da decisão publicada no Diário Oficial.
Fibrose cística, inovação e ética: entre o direito à vida e os desafios do SUS
Cláudio Cordovil
Fibrose cística, ética e SUS: desafios no acesso a tratamentos inovadores e o papel da participação social nas decisões em saúde.
Spinraza: estudo dos EUA reforça dúvidas sobre seu custo-benefício em meio à consulta pública da Conitec
Cláudio Cordovil
ICER dos EUA aponta que Spinraza não é custo-efetivo para AME tipo 3; relatório chega durante consulta pública da Conitec sobre uso no SUS.
Chefe da FDA cai após pressão política sobre terapias gênicas
Cláudio Cordovil
Chefe da FDA renuncia após ataques políticos por vetos a terapias gênicas; caso expõe fragilidade da regulação frente a pressões externas.
💊 Estudos clínicos de medicamentos para doenças raras: Eles estão melhorando?
Resumo acessível de artigo sobre estudos clínicos em doenças raras e seu impacto no acesso a tratamentos no sistema de saúde italiano até 2026.
Elevidys: FDA libera novamente para pacientes com DMD que ainda andam
FDA libera uso de Elevidys para pacientes com DMD e capacidade de andar após descartar ligação com morte; suspensão continua para casos mais graves.
🧬 Terapia gênica levanta dilemas bioéticos após mortes : entre a urgência da esperança e os limites da segurança
Terapia gênica para Duchenne é suspensa após mortes e reacende debate bioético sobre riscos, esperança e acesso de crianças a tratamentos experimentais.
