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O que há de novo: A revista Nature Biotechnology retirou de seus arquivos um artigo de 2010 apresentando dados preliminares referentes à terapia gênica Zolgensma sob a alegação de que seus dados teriam sido manipulados (falsificados). A informação foi divulgada no início de outubro pela publicação. Este caso foi retratado neste blog em 2019.
O erro em questão se refere a uma curva de Kaplan-Meier que representava a sobrevida de camundongos com atrofia muscular espinhal que receberam Zolgensma ou um vetor de controle denominado scAAV9-GFP.
Os dados iniciais do artigo mostraram que seis camundongos sobreviveram por mais de 250 dias. No entanto, no início de 2022, os dados originais mostraram que apenas um dos camundongos tratados sobreviveu.
Por que isso importa: Apesar de os problemas ora apontados se referirem a estudos muito preliminares, em fase pré-clínica, a princípio sem maiores implicações no perfil de segurança e eficácia do tratamento, órgãos reguladores tradicionalmente avessos ao risco podem usar tal informação como pretexto para reduzir o alcance da mesma no que tange à incorporação/reembolso por sistemas de saúde. Em agosto deste ano, a Novartis informou duas mortes relacionadas ao tratamento.
Sim, mas: Após estudos clínicos posteriores, em humanos, a FDA sustentou que Zolgensma era seguro e eficaz no tratamento da atrofia muscular espinhal. Além disso, por meio de seu porta-voz, a Novartis informou ao boletim Endpoint News que a empresa apóia a retirada do artigo dos arquivos da Nature Biotechnology, acrescentando que ele descreve pesquisas feitas em um laboratório acadêmico, antes mesmo de a empresa AveXis ter sido formada e posteriormente adquirida pela Novartis.
Quero saber mais (em inglês)