TRENTON, New Jersey. — Autoridades regulatórias norte-americanas querem saber por que o laboratório Novartis não revelou problemas com dados de seus testes clínicos antes de sua terapia gênica de 2,1 milhões de dólares ter sido aprovada.
A Food and Drug Administration (FDA), agência que controla drogas e alimentos nos EUA, disse nesta terça-feira (6/8) que os dados falseados envolviam testes em animais, e que está confiante de que o medicamento, denominado Zolgensma, deve permanecer no mercado. A agência disse que está investigando o ocorrido e irá considerar a aplicação de sanções criminais ou cíveis, se apropriado.
Zolgensma foi aprovado nos EUA em maio passado para crianças com menos de dois anos de idade, tornando-se o mais dispendioso tratamento de todos os tempos. Trata-se de um tratamento de dose única para uma condição genética rara, a atrofia muscular espinhal (AME), que destrói o controle muscular de bebês.
A FDA informou em um comunicado que a AveXis Inc., a subsidiária da Novartis AG que fabrica Zolgensma, notificara a agência, apenas cinco semanas depois de sua aprovação, a respeito de um “problema de manipulação de dados”, que resultaram em informação imprecisa sobre os testes realizados em animais. A agência também informou que a empresa sabia do problema antes da aprovação da terapia. Os dados falseados referem-se a um pequeno subconjunto de informações sobre os testes, que teriam sido avaliados pela FDA.
O Comissário do FDA em exercício, Ned Sharpless, divulgou no Twiter que “a agência vai usar plenos poderes diante do caso”.
Em um comunicado emitido na noite de ontem, a Novartis disse que, assim que a AveXis soube da alegada manipulação dos dados em um procedimento de testes com animais , uma investigação foi aberta para apurar o caso. Tão logo “conclusões preliminares” foram obtidas, elas teriam sido compartilhadas com a FDA, segundo a empresa.
A Novartis não explicou porque não informou a FDA sobre o problema antes de Zolgensma ter sido aprovada. Acrescentou que o teste animal em questão não tem relação direta com a produção da terapia para os pacientes e que Zolgensma é seguro e eficaz.
A FDA realizou uma inspeção na planta industrial da empresa em Irvine, na Califórnia, há algumas semanas, e divulgou relatório apontando inúmeras deficiências, incluindo a não-observância de procedimentos adequados de controle de qualidade.
A AME acomete anualmente cerca de 400 bebês nascidos nos EUA e é a principal causa de mortalidade infantil. Zolgensma atua oferecendo uma cópia saudável do gene defeituoso que causa a condição.
