No contexto da economia em saúde, a eficiência de um medicamento é a medida de sua capacidade de oferecer um efeito benéfico em contraposição a seus custos, para indivíduos ou para a sociedade. O tratamento mais eficaz pode não ser a opção mais eficiente (custo-efetiva), tornando insustentável para os pacientes ou para os sistemas de saúde arcarem com seus custos de implantação.
