A VIII Jornada de Direito da Saúde e as doenças raras: o que está em jogo e o que você precisa saber

Hoje e amanhã (16 e 17 de julho), em Brasília, o Conselho Nacional de Justiça (CNJ) reúne magistrados de todo o Brasil para discutir e votar enunciados sobre judicialização da saúde. Para a maioria das pessoas, esse tipo de encontro é invisível. Para quem vive com uma doença rara, ou cuida de alguém que vive, o que for decidido ali pode mudar diretamente as chances de acessar um tratamento.

Neste post, explicamos o que são esses enunciados, quais propostas preocupam mais a comunidade de doenças raras, o que a FEBRARARAS está defendendo, e o que ainda falta ser dito.

O que são os enunciados da Jornada?

Os enunciados não são leis. Não passam pelo Congresso, não são assinados pelo Presidente da República, não têm força normativa formal. Mas funcionam como bússola para os juízes. Quando um magistrado em Belém, em Cuiabá ou em Florianópolis recebe uma ação de paciente pedindo um medicamento, ele muito provavelmente vai consultar esses enunciados para orientar a decisão.

Enunciados bem escritos abrem caminhos. Enunciados escritos com foco apenas na sustentabilidade do sistema, sem atenção às pessoas mais vulneráveis, fecham portas que deveriam continuar abertas.

A VIII Jornada traz 44 propostas de novos enunciados e revisões de enunciados existentes. Algumas são positivas ou neutras. Outras, se aprovadas como estão, vão tornar a vida de pacientes com doenças raras significativamente mais difícil.

Por que doenças raras são um caso à parte?

Não é pedido de tratamento especial. É reconhecimento de uma realidade estruturalmente diferente.

O problema da evidência. Ensaios clínicos randomizados, o padrão ouro da medicina baseada em evidências, dependem de grupos grandes de pacientes. Uma doença que afeta 1 em cada 50 mil pessoas simplesmente não tem pacientes suficientes para esse tipo de estudo. Isso não significa ausência de evidência: significa que a evidência disponível tem formato diferente, séries de casos, registros internacionais, estudos observacionais, dados de uso compassivo. Exigir o mesmo padrão de prova de uma doença rara e de uma que afeta milhões é, na prática, exigir o impossível.

O problema do registro. A ANVISA registra medicamentos quando há demanda de mercado suficiente para justificar o processo. Para um medicamento que trata uma doença de poucas centenas de pacientes no Brasil, o fabricante raramente investe no registro nacional, não porque o medicamento seja ruim ou inseguro, mas porque o retorno econômico não cobre o custo regulatório. Muitos desses medicamentos têm registro completo no FDA americano ou na EMA europeia. A ausência de registro ANVISA, nesses casos, não é sinal de perigo: é falha de mercado. E o paciente não pode ser obrigado a pagar por essa falha com a própria saúde.

O problema da incorporação ao SUS. A CONITEC avalia medicamentos usando critérios de custo-efetividade desenvolvidos para populações grandes. Quando aplicados a doenças raras, o resultado quase sempre é desfavorável, pois o custo por paciente é alto porque há poucos pacientes. Isso não é julgamento sobre a eficácia do medicamento. É consequência matemática da raridade. Se a não incorporação pela CONITEC virar barreira absoluta ao acesso judicial, pacientes raros ficarão sistematicamente excluídos, não por falta de tratamento disponível, mas por uma equação que nunca vai fechar para eles.

O problema dos especialistas. No Brasil, há pouquíssimos médicos com experiência em determinadas doenças raras. Em algumas condições, são contados nos dedos de uma mão os profissionais que realmente conhecem a doença, seu comportamento clínico, suas janelas terapêuticas. O laudo desse especialista é, muitas vezes, a melhor evidência que existe no país sobre aquele caso. Desqualificar esse laudo em nome de uma consulta burocrática a um sistema que não tem nota técnica sobre a condição é substituir conhecimento real por ausência de conhecimento.

Os enunciados que mais preocupam. E por quê

Enunciados 18 e 19: a CONITEC não pode ser intocável

O Enunciado 18 propõe que a recomendação de não incorporação pela CONITEC, mesmo fundada exclusivamente em custo-efetividade, impeça como regra, o fornecimento judicial. Para obter o medicamento na Justiça, o paciente teria que provar que o ato administrativo da CONITEC foi ilegal, uma barreira praticamente intransponível para uma família tentando tratar uma criança.

O Enunciado 19 vai além: declara que a análise de custo-efetividade da CONITEC é mérito do ato administrativo e não pode ser discutida judicialmente, ressalvado apenas o controle de legalidade.

Juntos, esses dois enunciados criam um escudo quase absoluto em torno das decisões da CONITEC. O problema é que esse escudo foi pensado para conter abusos, casos de empresas farmacêuticas que pressionam judicialmente por medicamentos caros sem eficácia comprovada. Mas vai atingir, com força total, o paciente raro que não tem alternativa.

A CONITEC é um órgão técnico importante. Suas avaliações devem ser levadas a sério. Mas um órgão administrativo não pode ser imune ao controle judicial quando estão em jogo a vida de uma pessoa, a ausência de qualquer alternativa terapêutica e um método de avaliação que, por suas próprias limitações, é inadequado para a realidade das doenças raras.

Enunciado 15: o labirinto do registro

O Enunciado 15 recomenda que, nas ações envolvendo medicamentos importados, o juiz avalie a existência de registro na ANVISA e a disponibilidade de alternativa registrada no Brasil.

Para doenças raras, isso cria um labirinto sem saída: em alguns casos, o medicamento não tem registro ANVISA porque o mercado é pequeno demais para justificá-lo. Não há alternativa registrada no Brasil porque, pela mesma razão, nenhum fabricante desenvolveu uma. O juiz avalia os dois critérios, não encontra nenhum satisfeito, e indefere o pedido. O paciente, que tinha um tratamento disponível com registro FDA ou EMA, fica sem ele, por uma falha de mercado que não tem nada a ver com a segurança ou a eficácia do medicamento.

Revisão do Enunciado 9: o que é “experimental” para uma doença rara?

A nova redação consolida a proibição de custeio de tratamentos experimentais, agora com mais fundamentos jurídicos. O problema: para doenças raras, a linha entre “experimental” e “única alternativa disponível” é muito mais tênue do que para doenças comuns.

Um medicamento com autorização de uso compassivo pela própria ANVISA, ou com registro no FDA ou EMA para a indicação pleiteada, não é experimental no sentido científico. Mas pode não ter incorporação ao SUS nem registro definitivo no Brasil e ser tratado como experimental por uma leitura rígida desse enunciado.

Enunciado 20: comparar com o que não existe

O Enunciado 20 exige que a prova de efetividade inclua comparação com o que o SUS oferece. Para uma doença rara sem protocolo no SUS, o SUS não oferece nada. Exigir comparação com o inexistente é criar uma condição de prova que nunca pode ser satisfeita.

Revisões dos Enunciados 95 e 144: quando o sistema não conhece a doença

Esses dois enunciados exigem consulta prévia ao NATJUS e proíbem que o juiz decida baseado exclusivamente no laudo médico do paciente.

A ideia faz sentido para o universo geral: evitar decisões baseadas em laudos de segunda qualidade ou sem respaldo técnico independente. Mas o NATJUS não tem notas técnicas sobre a maioria das doenças raras (mais de 5 mil doenças) . Quando o sistema consulta o NATJUS sobre uma condição que afeta 300 pessoas no Brasil e não encontra resposta, isso não significa que o tratamento é inadequado. Significa que a condição é rara demais para ter gerado volume de demandas suficiente para uma nota técnica.

Nesse cenário, o laudo do único especialista brasileiro com experiência naquela condição perde seu valor como prova. É substituído pela ausência de informação no sistema. O paciente perde porque o sistema não sabe o suficiente sobre sua doença.

Enunciado 12: quem paga pela demora do Estado?

O Enunciado 12 veda, como regra, o ressarcimento por gastos particulares feitos enquanto o Estado descumprir uma decisão judicial.

Na prática: um paciente obtém decisão ordenando o fornecimento de um medicamento de alto custo. O Estado demora meses para cumprir. O paciente, para não interromper o tratamento, compra o medicamento do próprio bolso, às vezes dezenas de milhares de reais. Depois, esse enunciado impede que ele recupere o que gastou. Para famílias que já carregam o peso financeiro de uma doença rara, isso é mais um ônus transferido indevidamente pelo Estado ao paciente.

Enunciado 93 e o “prazo do prazo”

O Enunciado 93 existente estabelece que esperas superiores a 100 dias para consultas e exames e 180 dias para cirurgias configuram inefetividade da política pública, abrindo caminho para intervenção judicial.

A nova redação mantém esses prazos, mas cria uma exceção: se o Estado tiver um critério técnico de priorização publicizado, os prazos só começam a contar depois que esse critério for aplicado ao paciente. O paciente espera para ser regulado, espera para ser classificado, espera o prazo da classificação, e só então começa a contar o prazo que autorizaria a ação judicial.

Para doenças raras e progressivas, onde cada mês de espera pode significar perda funcional irreversível, esse mecanismo transforma uma proteção real em garantia de papel.

Enunciados 26, 36 e 37: saúde suplementar e a ADI 7.265

Esses enunciados tratam da aplicação, na saúde suplementar, da decisão do STF na ADI 7.265, que estabeleceu critérios para cobertura de tratamentos fora do Rol da ANS. A decisão do STF criou requisitos razoáveis: prescrição médica, ausência de negativa expressa da ANS, ausência de alternativa adequada no Rol, evidência de eficácia e segurança, registro na ANVISA.

O problema não é a decisão do STF. É o risco de os enunciados induzirem interpretação mais restritiva do que a própria decisão. Em particular, o Enunciado 37 pode levar juízes a considerar impacto financeiro e avaliação econômica em casos individuais, sobrepondo critérios coletivos de sustentabilidade à necessidade clínica concreta de um paciente específico. Para quem tem uma doença rara e plano de saúde, esse pode ser o enunciado que transforma a negativa de cobertura em decisão judicial chancelada.

O que a FEBRARARAS está defendendo — e acerta

A Federação Brasileira das Associações de Doenças Raras apresentou manifesto institucional posicionando-se contra os enunciados mais problemáticos. O documento é bem fundamentado e adota tom equilibrado: reconhece a importância da atuação técnica da CONITEC, mas é firme em defender que a redução da judicialização não pode ser feita pela redução de direitos.

Os pontos mais fortes do manifesto:

• A distinção entre tempo clínico e tempo administrativo, o argumento de que, para doenças progressivas e irreversíveis, a espera não é inconveniência estatística, mas risco real de dano permanente. Essa distinção deveria orientar não apenas o Enunciado 93, mas toda a lógica de filas e regulação que permeia o documento do CNJ.
• A crítica à blindagem da CONITEC, o argumento de que um órgão técnico-administrativo não pode ser imune ao controle judicial quando estão em jogo vida, saúde, dignidade e ausência de alternativa terapêutica. A adequação metodológica da avaliação deve poder ser questionada, e a realidade clínica individual não pode ser apagada por uma equação de custo.
• O alerta sobre o “prazo do prazo” no Enunciado 93, claro, preciso e com potencial de ressoar com magistrados que se preocupam com a efetividade real das proteções que os próprios enunciados pretendem garantir.
• A questão sobre separação de poderes, a pergunta legítima sobre se enunciados aprovados em ambiente predominantemente judicial, sem participação da sociedade civil, podem produzir efeitos práticos equivalentes a alterações legislativas sobre direitos fundamentais.

O que ainda falta no debate

O manifesto da FEBRARARAS é pertinente e corajoso. Mas há pontos que não foram abordados, ou foram insuficientemente abordados, e que precisam entrar no debate.

• O Enunciado 15 ficou de fora. Nenhuma menção ao checklist de medicamentos importados, que pode inviabilizar o acesso a tratamentos órfãos com registro internacional. Para a comunidade de doenças raras, esse enunciado merece atenção específica: a ausência de registro ANVISA para medicamentos órfãos é uma falha estrutural de mercado, não um indicativo de risco ou ineficácia. O registro em FDA ou EMA para a indicação pleiteada deveria ser admitido como evidência suficiente de segurança sanitária na análise judicial.
• O Enunciado 20 está listado mas não desenvolvido. A crítica à exigência de comparação com medicamentos da rede pública, quando esses medicamentos simplesmente não existem para a condição rara em questão, não recebeu argumentação própria. Exigir comparação com o inexistente é criar condição de prova impossível. Isso precisa ser dito com todas as letras.
• Os Enunciados 95 e 144 foram ignorados. A desvalorização do laudo médico especializado em favor de uma consulta ao NATJUS sem informações sobre a doença pode ser, no cotidiano das ações judiciais, o problema mais grave de todos. Quando o único especialista com experiência em determinada condição rara emite um laudo detalhado e fundamentado, esse documento é a melhor evidência disponível no Brasil. Impedir que ele sirva de fundamento à decisão judicial, sem oferecer nenhuma alternativa técnica real, é negar ao paciente o direito à prova.
• O Enunciado 9 novo sobre reavaliação de obrigações contínuas não foi mencionado. Para pacientes raros em tratamento há anos, a possibilidade de reavaliação baseada em nova decisão desfavorável da CONITEC, sem nenhuma mudança na eficácia clínica ou no estado do paciente, representa insegurança jurídica grave. A possibilidade de suspensão do fornecimento durante a reavaliação pode produzir, em doenças progressivas, dano que nenhuma decisão judicial posterior vai conseguir reverter.
• A Política Nacional de Doenças Raras não foi citada. O próprio Executivo, por meio da Portaria GM/MS nº 199/2014, reconheceu formalmente as especificidades das doenças raras e instituiu política pública dedicada a elas. Citar essa política no debate sobre os enunciados seria estrategicamente importante: demonstra que não se trata de reivindicação nova ou corporativista, mas de reconhecimento já consolidado no ordenamento administrativo brasileiro.
• Falta uma proposta positiva. O manifesto posiciona-se inteiramente contra enunciados problemáticos, o que é necessário e legítimo. Mas não propõe nenhum enunciado novo. E uma proposta construtiva, nesse contexto, seria politicamente mais eficaz do que apenas resistência.

A proposta que falta: um enunciado transversal para doenças raras

A contribuição mais estratégica que a comunidade de doenças raras pode fazer à VIII Jornada não é apenas pedir a rejeição dos enunciados problemáticos. É propor um enunciado que reconheça, de forma positiva e transversal, que as doenças raras exigem tratamento diferenciado.

Em linguagem simples, esse enunciado diria o seguinte:

Quando a demanda judicial envolve uma doença rara ou ultrarrara, as regras gerais sobre evidência, registro, incorporação e avaliação técnica precisam ser aplicadas com adaptações.

• Porque a ausência de incorporação ao SUS pode ser consequência da raridade, não da ineficácia.
• Porque a evidência disponível pode ser menor em volume, não em qualidade.
• Porque a ausência de registro nacional pode ser uma falha de mercado, não um sinal de perigo.
• Porque o especialista que conhece a doença pode ser um só, e o laudo dele pode ser a melhor prova que existe.
• Porque não há alternativa no SUS para comparar.
• E porque a avaliação de custo-efetividade da CONITEC usa metodologia que, por suas próprias premissas, produz sistematicamente resultados desfavoráveis para populações pequenas.

Reconhecer tudo isso em um enunciado não é criar exceção ilimitada. É aplicar o princípio constitucional de equidade em seu sentido real: tratar desigualmente os desiguais, na medida de sua desigualdade.

O que você pode fazer

A jornada acontece hoje e amanhã. Os enunciados serão votados por magistrados. A sociedade civil não vota, mas pode e deve estar presente, manifestar posição e documentar o que for decidido.

Se você é paciente, familiar, cuidador ou profissional de saúde que trabalha com doenças raras:

• Compartilhe esse debate. Quanto mais pessoas souberem o que está sendo discutido, maior a pressão por transparência nas próximas jornadas.
• Documente o impacto. Se você já usou a via judicial para acessar tratamento para uma doença rara, seu relato, anonimizado se preferir, é evidência real do que está em jogo. Associações de pacientes e coalizões de associações de pacientes precisam dessas histórias para fundamentar seus argumentos.
• Acompanhe os resultados. Os enunciados aprovados serão publicados pelo CNJ. Vale acompanhar quais passaram com qual redação e comparar com as propostas originais. Mudanças aparentemente pequenas de redação podem ter impacto prático enorme.
• Conheça seus direitos. Independentemente do que for aprovado, o direito à saúde está na Constituição. O acesso à Justiça está na Constituição. Enunciados orientadores não revogam direitos fundamentais, mas podem dificultar seu exercício. Saber a diferença importa.

Para concluir

O que está em discussão na VIII Jornada não é burocracia judicial. É a resposta prática a uma pergunta muito concreta: quando todas as portas se fecham, quando o SUS não tem o tratamento, quando o plano de saúde nega a cobertura, quando a CONITEC não incorporou o medicamento, o paciente ainda tem para onde ir?

Para doenças comuns, essa pergunta tem respostas incompletas. Para doenças raras, ela é frequentemente a única pergunta que importa.

Reduzir a judicialização da saúde é um objetivo legítimo. Mas só é justo se vier acompanhado de melhora real no acesso administrativo, e não de fechamento das portas que ainda restam. Desjudicializar deve significar que o sistema funciona melhor. Não que o paciente desistiu de lutar.

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Este post foi produzido com base nos documentos oficiais da VIII Jornada de Direito da Saúde (CNJ/FONAJUS), no manifesto institucional da FEBRARARAS e em análise técnica independente dos enunciados propostos, com foco específico no impacto sobre pessoas vivendo com doenças raras e ultrarraras.

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