Pais de crianças com distrofia muscular de Duchenne pressionaram a Agência Nacional de Vigilância Sanitária, nesta terça-feira (16/6), em audiência pública na Câmara dos Deputados, pela retomada do acesso ao Elevidys, terapia gênica usada no tratamento da doença. O medicamento, registrado no Brasil em caráter excepcional e condicionado, está com venda e uso suspensos de forma preventiva desde julho de 2025, após relatos de mortes por falência hepática no exterior.
O debate, promovido pela Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência, reuniu representantes da Anvisa, do Ministério da Saúde, da Roche Farma Brasil, familiares de pacientes, médicos, advogados e parlamentares. A audiência explicitou o impasse entre, de um lado, famílias que veem no medicamento uma janela terapêutica estreita e, de outro, autoridades regulatórias que afirmam precisar de dados adicionais de segurança, eficácia e acompanhamento de longo prazo antes de rever a suspensão.
A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética rara, progressiva e degenerativa, que causa perda contínua de força muscular. Os primeiros sinais costumam aparecer na infância, e muitos pacientes passam a depender de cadeira de rodas na adolescência. Em fases avançadas, a doença pode afetar a respiração e o coração. É nesse intervalo curto, antes da perda funcional mais grave, que as famílias defendem a urgência do acesso ao Elevidys.
O centro da disputa
O ponto central da audiência foi a diferença entre duas noções de risco. Para as famílias, o maior risco é o tempo: cada mês de suspensão pode significar perda muscular irreversível e eventual exclusão dos critérios de uso do medicamento. Para a Anvisa, o risco regulatório está em liberar uma terapia gênica complexa sem garantias suficientes sobre segurança hepática, eficácia sustentada e capacidade da empresa de cumprir o monitoramento assumido no registro.
João Batista da Silva Júnior, gerente de Sangue, Tecidos, Órgãos e Produtos de Terapias Avançadas da Anvisa, afirmou que o Elevidys recebeu no Brasil um registro excepcional, vinculado a termo de compromisso. Segundo ele, o produto foi autorizado apesar de incertezas relevantes, em razão da gravidade da doença e da ausência de alternativas terapêuticas equivalentes. “Não estamos falando de uma dipirona, estamos falando de um produto sério, complexo, de riscos”, disse.
O representante da agência sustentou que o ensaio confirmatório apresentado para o registro não atingiu significância no desfecho primário, embora tenha mostrado resultados secundários considerados relevantes, como testes cronometrados de subir escadas e andar dez metros. Para a Anvisa, esse conjunto justificou uma autorização condicionada, mas não eliminou a necessidade de acompanhamento rigoroso.
A agência também afirmou que recebeu notificações de eventos adversos no Brasil, principalmente hepatites e hepatotoxicidades, parte delas associada ao uso fora das especificações de bula. No exterior, segundo a Anvisa, os casos de morte por insuficiência hepática motivaram a suspensão cautelar e a reavaliação do perfil de segurança.
Famílias falam em perda de oportunidade
A fala mais contundente veio de Humberto Cardoso Scherer, pai de Guilherme, apresentado como a primeira criança a receber o Elevidys no país. Em participação remota, ele exibiu vídeo do filho correndo, levantando-se do chão e subindo escadas. Disse que o menino, um ano e dez meses depois da infusão, está “100% sem nenhum sintoma aparente”.
Scherer criticou o que chamou de “inércia” da Anvisa e afirmou que os relatos concretos das famílias deveriam ser considerados no processo decisório. “O melhor estudo que se tem é o que eu posso mostrar”, disse, ao defender que a melhora observada no filho e em outras crianças tratadas deveria pesar na avaliação do medicamento.
A fala transformou a discussão técnica em um embate sobre a legitimidade da evidência. Enquanto a Anvisa insistiu na necessidade de dados estruturados, os pais reivindicaram valor para a experiência direta dos pacientes. “A trajetória da nossa vida, de todo mundo, é um ponto de interrogação. Só que as crianças com doença, com o devido respeito, e a gente que é pai sabe, ela é um ponto final”, afirmou Scherer. “O medicamento dá a chance dessa criança ter esse ponto de interrogação.”
O pai também questionou o efeito prático de decisões judiciais favoráveis ao acesso. Segundo ele, crianças com liminares favoráveis podem perder elegibilidade enquanto aguardam a reversão da suspensão. “Para que serve uma liminar?”, perguntou.
Roche admite falha de comunicação
A Roche Farma Brasil, responsável pelo registro no país, reconheceu um problema na comunicação com a Sarepta, empresa desenvolvedora do produto nos Estados Unidos. Ana Almeida, líder médica da Roche, afirmou que houve alteração no protocolo do estudo 305, conduzido pela parceira americana, e que a empresa brasileira não tomou conhecimento da mudança com a rapidez esperada.
Segundo ela, os dados enviados inicialmente à Anvisa contemplavam análise de segurança, mas não as análises de eficácia que a agência aguardava. A executiva disse que, ao identificar a lacuna, a Roche tomou providências para alinhar a comunicação global e produzir novas análises com apoio da equipe internacional.
Ana Almeida informou que análises de eficácia de três anos foram compartilhadas com a Anvisa e que dados de quatro anos também foram apresentados em reunião recente. Disse ainda que o seguimento dos pacientes passou de pelo menos cinco anos para dez anos após a infusão. A Roche, segundo ela, mantém o entendimento de que a relação benefício-risco do Elevidys permanece positiva.
Questionada sobre as crianças brasileiras que receberam a terapia, a representante da empresa afirmou que a Roche não acompanha individualmente cada paciente, mas mantém contato com médicos e dados apresentados em congresso. Segundo ela, os pacientes tratados apresentariam evolução melhor do que a esperada pela história natural da doença, com manutenção ou melhora da função motora em período em que se esperaria perda funcional.
Ministério da Saúde condiciona SUS à decisão da Anvisa
Luciene Bonan, diretora do Departamento de Gestão e Incorporação de Tecnologias em Saúde do Ministério da Saúde, afirmou que a pasta acompanha o caso e considera razoável avaliar a incorporação do Elevidys ao SUS caso a situação regulatória seja resolvida. A representante do governo, no entanto, ressaltou que o Ministério depende da conclusão da Anvisa sobre o registro e a suspensão.
Bonan procurou separar a discussão sobre acesso da defesa de uma tecnologia específica. Disse que o Ministério olha para o conjunto das terapias em desenvolvimento para Duchenne e que mais de uma dezena de tecnologias aparece no horizonte. Para ela, uma recomendação de incorporação precisa estar amparada em segurança e resultados clínicos, sobretudo porque o uso de uma terapia gênica pode interferir na possibilidade de uso futuro de outras terapias, pela imunogenicidade do vetor.
A diretora da Conitec também criticou a judicialização como caminho predominante de acesso. Segundo ela, esse é o pior cenário, porque dificulta acompanhamento sistemático, integração à rede de cuidado e responsabilização organizada das empresas. Defendeu que pacientes sejam incluídos em estudos clínicos e em processos administrativos capazes de assegurar monitoramento.
Parlamentares cobram rapidez
O deputado Max Lemos (União-RJ), autor do requerimento da audiência, defendeu a liberação do medicamento e afirmou que o Elevidys “traz esperança”. Ele também anunciou intenção de apresentar projeto de lei para destinar recursos das apostas esportivas, as chamadas bets, ao custeio do tratamento no SUS.
O deputado Vitor Lippi, médico, argumentou que riscos hepáticos são comuns a diversos medicamentos e não deveriam, isoladamente, impedir o uso. Para ele, a demora regulatória reduz as chances de crianças preservarem função muscular. A intervenção reforçou o tom político da audiência: transformar o impasse técnico em pressão institucional por decisão rápida.
Advogadas presentes também defenderam alternativas intermediárias. Daniela Avila Forti sugeriu a retomada provisória do acesso, com excepcionalidades e acompanhamento. Claudia Morcelli Oliveira, ligada à defesa de pacientes com Duchenne, criticou a falta de transparência e pediu participação mais direta das famílias no acompanhamento das discussões entre Anvisa, empresa e parlamentares.
O momento de maior tensão
A audiência teve seu ponto de maior tensão quando familiares e representantes de pacientes confrontaram a linguagem regulatória com a urgência da progressão da doença. O clima era de forte pressão emocional, com pais, mães e crianças presentes, cobrança direta aos parlamentares e críticas à demora administrativa.
A tensão não decorreu de um único episódio de interrupção, mas da repetição de uma pergunta: quanto tempo uma criança com Duchenne pode esperar? A fala de Scherer condensou esse sentimento ao contrapor planilhas e vídeos, dados populacionais e experiência familiar, segurança futura e deterioração presente. Já Claudia Oliveira ampliou a cobrança ao questionar sigilo, ausência de cronograma e falta de participação das famílias nas tratativas.
Do lado da Anvisa, João Batista respondeu que a agência não tem decisão tomada e que precisa discutir com a Roche a governança dos dados, a entrega anual de informações e novas medidas de mitigação de risco, como avaliação hepática prévia, imagem do fígado, maior frequência de monitoramento pós-infusão, possível uso de corticoide intravenoso e avaliação por hepatologista.
Impasse segue aberto
Ao fim da audiência, o conflito permaneceu sem solução. A Anvisa afirmou que precisa concluir a reavaliação do risco-benefício e receber dados suficientes da empresa. A Roche disse estar trabalhando para entregar respostas com prioridade. O Ministério da Saúde sinalizou disposição para analisar a incorporação no SUS, mas condicionou qualquer avanço à decisão sanitária. As famílias, por sua vez, saíram reiterando que o tempo regulatório não acompanha o tempo biológico da doença.
O caso Elevidys torna-se, assim, mais do que uma disputa sobre um medicamento. Ele expõe a tensão estrutural entre urgência terapêutica, incerteza científica, regulação de terapias gênicas, judicialização e capacidade do Estado de decidir sob pressão.
Na Câmara, a pergunta que atravessou a audiência ficou sem resposta definitiva: em doenças raras progressivas, qual é o limite aceitável entre cautela regulatória e perda de oportunidade clínica?
Crédito de foto: Vinicius Loures / Câmara dos Deputados
