Você sabe o que é terapia gênica?

Os genes nas células de seu corpo desempenham um importante papel na sua saúde. De fato,  gene(s) defeituoso(s) pode(m) fazer você adoecer.

Cientes disso, pesquisadores têm trabalhado durante décadas em formas de modificar ou substituir genes defeituosos por outros saudáveis para tratar, curar ou prevenir uma doença ou condição clínica.

Agora esta pesquisa sobre terapia gênica tem mostrado seus resultados. Desde agosto de 2017, a FDA aprovou três produtos derivados de terapia gênica, os primeiros do gênero.

Dois deles reprogramam as próprias células do paciente para atacar um câncer mortal; e o mais recente destina-se a uma doença provocada por mutações causadas em um gene específico.

O que são células e genes? Como interagem?

Qual é a relação entre células e genes?

As células são os tijolos fundamentais de todos os seres vivos; o corpo humano é composto de trilhões delas. Dentro de nossas células existem milhares de genes que dão informação para a produção de proteínas e enzimas específicas que fabricam músculos, ossos e sangue, e que, por sua vez, dão suporte à maioria de nossas funções corporais, tais como a digestão, a produção de energia e o crescimento.

Como funciona a terapia gênica?

A terapia gênica pode ser realizada tanto dentro como fora do corpo. O gráfico abaixo (em inglês) ilustra de modo simplificado como a terapia gênica funciona dentro do corpo.

Algumas vezes todo o gene ou parte dele é defeituosa ou ausente desde o nascimento, ou um gene pode sofrer mutações durante a vida adulta. Qualquer uma destas variações pode perturbar o modo como as proteínas são produzidas, o que pode contribuir para problemas de saúde ou até mesmo doenças.

Na terapia gênica, os  cientistas podem optar por uma determinada solução, dependendo do problema  com que se defrontam. Podem substituir um gene que causa problema por outro ‘saudável’, agregar genes para ajudar o organismo a combater ou tratar doenças, ou ‘desligar’ os genes que estão causando problemas.

Para inserir novos genes diretamente nas células, os cientistas usam um veículo denominado “vetor”, que é geneticamente engenheirado para ‘entregar’ o gene ao organismo.

Os virus, por exemplo, têm uma habilidade natural para ‘levar’ material genético para  o interior das células, desta forma podendo ser empregados como ‘vetores’. No entanto, antes de poder ser usado para carregar genes terapêuticos para o interior destas células, o virus é modificado para perder sua capacidade de causar uma doença infecciosa.

A terapia gênica pode ser empregada para modificar células dentro ou fora do corpo. Quando realizada no interior do corpo, um médico irá injetar o vetor que carrega consigo os genes diretamente na parte do corpo com as células defeituosas.

Em terapias gênicas que são usadas para modificar células fora do corpo, sangue, medula óssea, ou outro tecido pode ser retirado do paciente, e tipos específicos de células podem ser separadas no laboratório. O vetor contendo o gene desejado é introduzido nestas células. Estas são deixadas em repouso, para multiplicarem-se no laboratório, e então injetadas de volta no paciente, onde continuam a se multiplicar e posteriormente produzem o efeito desejado.

Antes que uma terapia gênica possa ir para o mercado …

Antes que uma empresa possa comercializar um produtor derivado da terapia gênica para uso em humanos, ele precisa ser testado em sua eficácia e segurança de modo que os cientistas da FDA possam considerar se os riscos da terapia são aceitáveis diante dos benefícios demonstrados.

Fonte: FDA

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