A Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos para a Saúde (MHRA) do Reino Unido deu um grande passo na luta contra a anemia falciforme, uma doença genética rara e severa, com a autorização condicional da primeira terapia gênica mundial para tratá-la: Casgevy®.((No Brasil, ela não é considerada doença rara))
Esta terapia, desenvolvida pelas empresas Vertex e CRISPR Therapeutics, utiliza a inovadora técnica CRISPR/Cas9. Esta tecnologia permite edições precisas no DNA, buscando corrigir a causa subjacente da anemia falciforme.
A autorização condicional é uma medida especial, aplicada quando os benefícios imediatos da terapia superam os riscos potenciais, ainda que mais estudos estejam pendentes.
A Casgevy® é indicada para pacientes acima de 12 anos que sofrem de crises vaso-oclusivas frequentes – episódios dolorosos devido ao entupimento dos vasos sanguíneos – e que seriam candidatos ao transplante de medula óssea, mas sem um doador compatível disponível.
Além disso, a mesma terapia também foi aprovada para pacientes com talassemia beta, outra doença hereditária, que dependem de transfusões de sangue.
Nos ensaios clínicos realizados pela Vertex, a terapia mostrou resultados promissores, liberando pacientes de crises vaso-oclusivas graves e da necessidade de transfusões sanguíneas por um período de 12 meses consecutivos. A expectativa é que estes benefícios se mantenham ao longo da vida.
Enquanto a Vertex trabalha com as autoridades de saúde para facilitar o acesso dos pacientes elegíveis, a terapia também está sob análise da FDA, a agência reguladora de fármacos e alimentos dos Estados Unidos. Uma decisão por parte da FDA é esperada para dezembro deste ano.
