O reembolso de terapias genéticas na Alemanha não pode ser recusado por razões de economia, de acordo com esclarecimentos do Bundesamt für Soziale Sicherung (BAS; Escritório Federal de Previdência Social) em seu relatório anual de 2024.
Em 2024, o BAS abordou a questão de saber se os fundos de seguro de saúde podem rejeitar pedidos de seus membros para tratamento de doenças raras com terapias genéticas de alto custo, alegando que alternativas mais baratas estão disponíveis. Especificamente, o caso relacionado à terapia de hemofilia A da BioMarin Roctavian (valoctocogene roxaparvovec).
O BAS concluiu que “ainda não é necessária prova completa de eficácia para que os medicamentos órfãos sejam incluídos na gama padrão de tratamentos cobertos pelo seguro de saúde estatutário. O requisito usual de evidência extensa de benefício não se aplica. Isso ocorre porque, dado o grupo tipicamente muito pequeno de pacientes, isso significaria que os afetados seriam excluídos das opções de tratamento inovadoras por anos.
Em março de 2023, a GBA encontrou uma sugestão de benefício adicional não quantificável para o Roctavian – o nível mais baixo possível para um medicamento órfão, que garante algum nível de benefício adicional sob as regras da AMNOG até que as vendas anuais do medicamento excedam € 30 milhões (momento em que uma avaliação padrão de benefício antecipado se torna necessária).
O BAS continuou: “Portanto, as seguradoras de saúde não podem argumentar que existem terapias padrão mais baratas. A terapia genética deve ser considerada superior às terapias estabelecidas mais baratas com base no ‘privilégio legal de medicamentos órfãos’. O fundo de seguro de saúde responsável não pode, portanto, argumentar que a terapia genética é antieconômica. Uma vez que os medicamentos inovadores geralmente incorrem em custos muito altos, o Livro V do Código Social fornece vários instrumentos para reduzir a carga sobre os fundos de seguro de saúde individuais, como o pool de risco para socializar casos de benefícios dispendiosos em todos os fundos de seguro de saúde, acordos de desconto ou apoio por meio de compensação financeira dentro dos diferentes tipos de fundos de seguro de saúde.
Este caso exemplifica como a reembolsabilidade nem sempre se traduz em reembolso na prática. A decisão será bem recebida por empresas farmacêuticas e pacientes que enfrentaram barreiras de acesso a terapias genéticas, alegando que os tratamentos não são considerados econômicos.
Neil Grubert é especialista em acesso ao mercado farmacêutico com mais de 30 anos de experiência no rastreamento dos mercados globais de medicamentos. Ele é autor de mais de 150 relatórios sobre acesso ao mercado, cobrindo 20 mercados maduros e emergentes, várias áreas terapêuticas e vários problemas do setor. Atualmente trabalha como consultor independente. O blog Academia de Pacientes detém direitos exclusivos de reprodução dos posts de Neil Grubert em lingua portuguesa.
