⚠️ Pedro Henrique, de 8 anos, morreu após receber o remédio de R$ 17 milhões para Distrofia Muscular de Duchenne. A FDA já abriu investigação nos EUA; no Brasil, a Anvisa optou por menção discreta do caso em nota oficial, quando o caso merecia maior destaque. A Anvisa levou 48 dias para se pronunciar oficialmente sobre o caso grave, sem maiores detalhes sobre procedimentos regulamentares a partir do óbito.
- Por que isso importa: O caso escancara a fragilidade do controle regulatório brasileiro sobre terapias gênicas de alto risco. Enquanto os EUA investigam, o Brasil mantém relativo silêncio, mesmo com a morte de uma criança cujo tratamento foi custeado pelo SUS.
🧠 O que está acontecendo:
Pedro recebeu Elevidys em março, após decisão judicial favorável.
- Ele contraiu influenza semanas depois, teve complicações renais e faleceu em Franca após transferência hospitalar.
- O vetor AAV usado na terapia já é associado a eventos adversos graves e está sob investigação da FDA após casos similares nos EUA.
🔍 Nas Entrelinhas:
A Anvisa aprovou o Elevidys no fim de 2023, após forte pressão judicial e social.
- A FDA solicitou a suspensão da distribuição após a morte de outra criança tratada com a mesma terapia.
- O silêncio da Anvisa impediria que médicos e famílias tomassem decisões informadas sobre o risco-benefício do tratamento, não fosse o fato de sua distribuição estar suspensa no Brasil desde ontem.
🏃 Resumindo:
Pedro foi celebrado como símbolo de esperança após a vitória judicial que garantiu o remédio.
- Sua morte, contudo, lança uma sombra sobre o uso emergencial e não supervisionado de terapias ainda em investigação.
🖼️ O quadro geral:
O Brasil repete padrões de omissão regulatória em contextos de alta comoção social. A ausência de posicionamento técnico da Anvisa mais robusto compromete a segurança de outras crianças em fila para o Elevidys.
💭 Nossa opinião:
Tragédias como a de Pedro exigem respostas rápidas, transparentes e públicas — a omissão regulatória não pode ser o padrão.
Leia o comunicado da FDA. (Em inglês)
Matéria atualizada em 27/7/2025, às 8h39.
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Matéria sensacionalista e desinformada. Acho que vcs não leram a Nota da ANVISA. Lá está escrito que: “ Cabe ressaltar que o terceiro caso notificado no Brasil apresentou nexo causal improvável com o uso do Elevidys®, sendo o quadro clinicamente compatível com uma infecção viral grave (influeza A), intensificada por imunossupressão, resultando em óbito. A bula do Elevidys® recomenda adiar a administração em casos de infecção ativa e preconiza a vacinação como mecanismo preventivo.
Assim, os eventos notificados no Brasil relacionados ao Elevidys®, até o momento, não configuram sinal de segurança novo ou inesperado à saúde na população de pacientes brasileiros deambuladores com DMD.”
Prezada Francieli, a legislação brasileira vigente determina investigação dos casos de eventos adversos graves pela ANVISA. O fato de a ANVISA afirmar o que afirmou não a exime de investigação detalhada. Um dos casos de morte nos EUA ocorreu cursando com infecção paralela por citomegalovirus e nem por isso a FDA deixou de computá-la como morte possivelmente relacionada ao tratamento.
Deve-se ter muito cuidado com a afirmação que a causa da morte foi em decorrência do medicamento em questão, já que o pequeno Pedro contraiu Influenza e não se pode falar em omissão regulatória também, já que a investigação pela morte do menino deve demorar um pouco mais. O que deveria ser feito, foi feito, ou seja, a suspensão do uso domedicamento no Brasil
Sim, Maria, se você ler com atenção a matéria, verá que em nenhum momento se afirma que Pedro morreu por conta da terapia, mas que o caso precisa ser investigado pela ANVISA (como determina a legislação brasileira).