Há exatos 40 anos o presidente Ronald Reagan assinava a Orphan Drug Act (ODA) norte-americana.
Ela fora criada para incentivar a produção de medicamentos para tratar doenças raras, também conhecidos como “medicamentos órfãos. Nos EUA, doença rara é aquela que acomete até 200 mil pessoas. Calcula-se que existam 25 milhões de pessoas com doenças raras naquele país.
Leia mais: Lei dos Medicamentos Órfãos completa 40 anos de existênciaPode-se dizer também que é nesta data que a expressão “doenças raras” estabiliza-se com o sentido que hoje lhe conferimos. Isto porque é a lei de medicamentos órfãos, de 1983, que efetivamente consagra tal expressão.
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A ODA foi criada para tentar resolver externalidades provocadas pela publicação da Emenda Kefauver-Harris, em 1962, também conhecida como Lei de Eficácia de Medicamentos.
A Emenda da Eficácia dos Medicamentos obrigava os fabricantes de medicamentos a oferecerem prova de eficácia e segurança de todos os seus produtos por meio de ensaios clínicos, retroativamente a 1938.
Diante deste novo dispositivo legal, os fabricantes de medicamentos optaram por descontinuar a produção daqueles fármacos cujos testes clínicos se revelassem caros, pela ampla dispersão geográfica dos participantes de pesquisa a serem recrutados para tais ensaios. Assim, da noite para o dia, muitos cidadãos estadunidenses se viram sem poder adquirir os medicamentos que estavam habituados a consumir ou viram impedido o desenvolvimento de novos medicamentos para suas enfermidades pouco frequentes, consideradas pelos fabricantes como “de baixo interesse comercial”.
A Emenda Kefauver Harris fora motivada pela tragédia da talidomida. Tal substância, inicialmente comercializada na Alemanha em 1 de outubro de 1957, foi considerada por seus fabricantes tão segura a ponto de ser indicada a gestantes recomendada a gestantes à época como um sedativo e hipnótico.
No final dos anos 1960, haviam sido descritos na Alemanha, Reino Unido e Austrália os primeiros casos de malformações congênitas onde crianças passaram a nascer com focomelia, sem que o nexo do problema com a talidomida fosse inicialmente identificado.
Em 1962, já havia mais de 10 mil casos de defeitos congênitos a ela associados em todo o mundo. Foi a pronta atuação de Frances Oldham Kelsey, farmacologista encarregada pelo FDA (Food and Drug Administration) de avaliar os testes clínicos apresentados pela indústria., que evitou que os EUA vivessem este drama.
É importante ressaltar que a designação de “medicamento órfão” não indica que o terapêutico é seguro e eficaz ou legal para fabricar e comercializar nos Estados Unidos. Esse processo é tratado por meio de outros escritórios da Food and Drug Administration dos EUA. Em vez disso, a designação significa apenas que o patrocinador se qualifica para certos benefícios do governo federal, como exclusividade de mercado e redução de impostos, derivados da ODA.
Em 1982, uma coalizão informal de apoiadores e famílias de pacientes com doenças raras que formaram a Organização Nacional para Distúrbios Raros (NORD) e outras, pediu mudanças na legislação para incentivar o desenvolvimento de medicamentos para o tratamento de doenças raras. Antes da lei de 1983, apenas 38 medicamentos órfãos haviam sido aprovados; até 2019, um total de 5.099 medicamentos e biológicos receberam a designação de “medicamento órfãos” sendo que, destes, 37% foram destinados à oncologia; 13% à neurologia e 9% às doenças infecciosas.
A lei foi aprovada pela Câmara dos Deputados dos EUA em 14 de dezembro de 1982 e, pelo Senado, três dias depois. Foi sancionada pelo presidente Ronald Reagan em 4 de janeiro de 1982.