O impacto económico de 23 doenças raras em pacientes na França, Alemanha e Itália é em média de 570 mil reais por paciente/ano, de acordo com um novo relatório da Chiesi e IQVIA . Juntas, essas condições afetam aproximadamente 227 mil pessoas nos três países. Os autores estimam que, sem quaisquer opções de tratamento disponíveis, a carga global por paciente/ano aumentaria em 28% entre as 23 doenças.
Os custos indiretos representaram, em média, 29% da carga total em doenças raras quando o tratamento está disponível, aumentando para uma média de 45% quando nenhum tratamento está disponível. A maioria desses custos indiretos (por exemplo, sobrecarga do cuidador, mudanças domiciliares, tratamentos secundários, viagens e acomodação) é bancada de forma significativa pelas famílias.
Nas doenças metabólicas, a carga de custos aumentou em 77,6% sem tratamento, impulsionada principalmente pela redução da expectativa de vida sem terapias de reposição enzimática e pela potencial necessidade de cuidados 24 horas por dia, sete dias por semana em serviços de saúde mental para pacientes com fenilcetonúria.
A carga de doença hematológica aumentou em 24,7% sem tratamento, porque os pacientes necessitariam de cuidados adicionais e perderiam mais dias de trabalho. Para os distúrbios imunológicos, a carga aumentou em 81,4% sem tratamento devido às perdas de produtividade.
No caso das doenças congênitas, a carga aumentou em apenas 3,7% sem terapia, pois atualmente não há opções de tratamento modificador da doença. Nas doenças neurológicas, a carga aumentou 6,5% sem tratamento, porque os pacientes provavelmente experimentarão neurodegeneração acelerada que requer mais visitas de profissionais de saúde e hospitalizações.
Os autores vêem “uma necessidade de ter em conta um certo grau de flexibilidade na avaliação dos medicamentos órfãos, porque muitas avaliações nacionais são concebidas para analisar a relação custo-efetividade sem ter suficientemente em conta a raridade e a necessidade de flexibilização na produção de evidências antes e depois da autorização de comercialização dada ao medicamento.
Embora já exista alguma flexibilidade, há muito a melhorar, além de alinhar a forma como a avaliação qualitativa e a incerteza relacionadas com os medicamentos órfãos são consideradas.
O envolvimento do paciente na tomada de decisões, no entanto, continua sendo uma grande necessidade não atendida.
O relatório faz quatro recomendações fundamentais:
- Um novo comprometimento com a colaboração e coordenação que melhorarão a pesquisa e a inovação, reunindo conhecimentos multidisciplinares para alavancar os avanços na tecnologia em toda a sua extensão.
- Reafirmar a importância fundamental da voz dos pacientes e cuidadores, colocando sua experiência de diagnóstico, acesso ao tratamento e cuidados contínuos no centro da tomada de decisões e garantir que suas opiniões sejam ouvidas e representadas em todas as oportunidades e discussões.
- Reformular estruturas para diagnósticos anteriores e expandidos e aumentar o investimento no desenvolvimento de medicamentos órfãos na Europa.
- Reenquadrar a conversa sobre doenças raras com uma lente de equidade em saúde, colocando os pacientes e cuidadores firmemente no centro de todas as discussões.
Neil Grubert é especialista em acesso ao mercado farmacêutico com 30 anos de experiência no rastreamento dos mercados globais de medicamentos. Ele é autor de mais de 150 relatórios sobre acesso ao mercado, cobrindo 20 mercados maduros e emergentes, várias áreas terapêuticas e vários problemas do setor. Atualmente trabalha como consultor independente. Você pode ler seus artigos regularmente neste blog.
