FAQ: Pacientes no centro do desenvolvimento de medicamentos

O artigo menciona vários exemplos de esforços participativos no desenvolvimento de medicamentos, incluindo:

• 1. O Patient Protocol Engagement Toolkit criado pela TransCelerate Biopharma Inc., que é uma ferramenta desenvolvida pela indústria farmacêutica para facilitar o envolvimento do paciente no desenvolvimento de medicamentos.
• 2. A iniciativa global sem fins lucrativos Desenvolvimento de Medicamentos Focados no Paciente (PFMD), criada em 2015, que desenvolveu inúmeras ferramentas de envolvimento dos pacientes, formação e co-organizou eventos dedicados.
• 3. O Fórum Europeu de Pacientes (EPF), um coletivo abrangente de pacientes, apoiou a criação da Academia Europeia de Pacientes para Inovação Terapêutica (EUPATI) em 2012. A EUPATI oferece educação para aumentar a capacidade dos pacientes e dos representantes dos pacientes para compreender e contribuir para a pesquisa e desenvolvimento de medicamentos.

Estes exemplos ilustram os diversos esforços envidados por vários intervenientes, incluindo empresas farmacêuticas, associações de pacientes e grupos multissetoriais, para promover o envolvimento e a representação dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos.

No contexto do desenvolvimento de medicamentos, a representação do paciente é configurada com base em três tipos de conhecimento – conhecimento de desenvolvimento de medicamentos, conhecimento autobiográfico e conhecimento comunitário – juntamente com um conjunto específico de habilidades. Esta nova forma de representação, denominada “representação baseada no conhecimento”, enfatiza a importância destes tipos de conhecimentos e competências na forma como se espera que os pacientes representem outros no desenvolvimento de medicamentos.

O artigo também destaca a necessidade de compreender como as expectativas discutidas no estudo são concretizadas em diferentes cenários e em diferentes fases da trajetória de desenvolvimento de medicamentos. Recomenda futuros estudos etnográficos para obter informações sobre a concretização destas expectativas e enfatiza a importância de compreender a representação dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos em diferentes áreas geográficas.

Além disso, o estudo aponta o risco do desenvolvimento de uma elite restrita de representantes dos pacientes e recomenda que os profissionais prestem mais atenção aos atores e métodos envolvidos na determinação dos tipos de conhecimento necessários para diferentes trabalhos de representação. Devem ser feitos esforços para facilitar o desenvolvimento dos tipos de conhecimento relevantes para a representação no desenvolvimento de medicamentos entre diversos grupos de pacientes.

Globalmente, a representação dos doentes no contexto do desenvolvimento de medicamentos é vista como um processo complexo que envolve conhecimentos, competências e considerações específicas, e o artigo enfatiza a necessidade de um sistema de controles e equilíbrios para garantir a qualidade da representação dos doentes neste domínio.

O artigo fornece várias descobertas e insights importantes sobre o envolvimento do paciente no desenvolvimento de medicamentos, incluindo:

• Espera-se que os pacientes possuam três tipos diferentes de conhecimento – conhecimento sobre desenvolvimento de medicamentos, conhecimento autobiográfico e conhecimento comunitário – e um conjunto específico de habilidades para realizar diversos trabalhos de representação no desenvolvimento de medicamentos.
• O conhecimento sobre medicamentos inclui uma compreensão básica das fases de desenvolvimento de medicamentos, familiaridade com a terminologia científica, conhecimentos sobre a organização e práticas das empresas farmacêuticas, conhecimento das principais regras e regulamentos que moldam o processo de desenvolvimento de medicamentos e o funcionamento interno dos órgãos reguladores.
• O conhecimento autobiográfico também é importante para os representantes dos pacientes na área de desenvolvimento de medicamentos. Refere-se ao conhecimento que os pacientes individuais desenvolvem através de suas experiências incorporadas e abrange perspectivas e percepções através das quais uma condição ganha sentido no nível de toda a vida de uma pessoa, com base em seus valores e preferências.
• O conhecimento comunitário é outro tipo importante de conhecimento que se espera que os representantes dos pacientes possuam. Denota insights sobre como um amplo grupo de pacientes é afetado por problemas de saúde específicos e espera-se que mitigue o risco de que os representantes dos pacientes possam representar os seus próprios interesses e não os de grupos amplos.
• O artigo destaca a necessidade de um sistema de freios e contrapesos para garantir a qualidade da representação dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos e recomenda que os profissionais prestem mais atenção aos atores e métodos envolvidos na determinação dos tipos de conhecimento necessários para os diferentes trabalhos de representação.

No geral, o artigo fornece informações valiosas sobre as práticas emergentes de envolvimento dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos e enfatiza a importância da representação dos pacientes neste campo. Destaca a necessidade de os pacientes possuírem conhecimentos e habilidades específicas para realizar diversos trabalhos de representação e a importância de garantir a qualidade da representação dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos.

O artigo identifica vários desafios associados ao envolvimento dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos, incluindo:

• Representação limitada: Existe o risco de se desenvolver uma elite restrita de representantes dos pacientes, que pode não ser representativa da população mais ampla dos mesmos. Isto pode ser resolvido garantindo que os esforços de envolvimento dos pacientes sejam inclusivos e representativos de diversas populações de pacientes.
• Conhecimentos e habilidades: Espera-se que os pacientes possuam conhecimentos e habilidades específicas para realizar diversos trabalhos de representação no desenvolvimento de medicamentos. Contudo, nem todos os pacientes podem ter acesso à formação e educação necessárias para desenvolver estas competências. Isto pode ser resolvido proporcionando aos pacientes acesso a programas de formação e educação que os possam ajudar a desenvolver os conhecimentos e competências necessários.
• Dinâmica de poder: O envolvimento dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos pode ser influenciado pela dinâmica de poder entre diferentes partes interessadas (stakeholders) , tais como empresas farmacêuticas, associações de pacientes e organismos reguladores. Isto pode ser resolvido garantindo que os representantes dos pacientes tenham uma voz significativa e igualitária nos processos de tomada de decisão.
• Considerações éticas: O envolvimento dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos levanta várias considerações éticas, tais como garantir que os pacientes não sejam explorados ou coagidos a participar em atividades de desenvolvimento de medicamentos. Isto pode ser resolvido através do desenvolvimento de diretrizes e padrões éticos para o envolvimento dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos.
• Avaliação e medição: É necessário avaliar e medir a eficácia e o impacto do envolvimento dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos. Isto pode ser resolvido através do desenvolvimento de métricas e quadros de avaliação que possam ajudar a avaliar o impacto dos esforços de envolvimento dos pacientes.

Globalmente, enfrentar estes desafios requer um esforço colaborativo entre as diferentes partes interessadas (stakeholders) envolvidas no desenvolvimento de medicamentos, incluindo pacientes, empresas farmacêuticas, associações de pacientes e entidades reguladoras.

O artigo fornece informações sobre como diferentes partes interessadas veem o envolvimento dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos e seus respectivos papéis neste processo:

1. Empresas Farmacêuticas:

•    As empresas farmacêuticas contribuíram para o envolvimento dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos, desenvolvendo ferramentas de envolvimento dos pacientes e fornecendo apoio financeiro a grupos multissetoriais dedicados ao envolvimento dos pacientes.
•    Desempenham um papel no desenvolvimento de ferramentas de envolvimento dos pacientes, como o Kit de ferramentas de envolvimento do protocolo do paciente, e no fornecimento de apoio a iniciativas como o Desenvolvimento de medicamentos centrados no paciente (PFMD).
•    O seu papel envolve a colaboração com associações de pacientes, órgãos reguladores e outras partes interessadas para garantir que as perspectivas dos pacientes sejam integradas no processo de desenvolvimento de medicamentos.

2. Associações de Pacientes:

•    As associações de pacientes têm participado na promoção do envolvimento dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos, formando-os e apoiando iniciativas destinadas a aumentar a capacidade dos pacientes de contribuir para a investigação e desenvolvimento de medicamentos.
•    Desempenham um papel na formação dos pacientes e no aumento da sua capacidade de compreender e contribuir significativamente para os processos de desenvolvimento de medicamentos.
•    As associações de pacientes também colaboram com outras partes interessadas para partilhar novas ferramentas de envolvimento dos pacientes, discutir desafios e facilitar a colaboração no domínio do envolvimento dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos.

3. Órgãos reguladores

•    Os organismos reguladores, como a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA e a Agência Europeia de Medicamentos (EMA), lançaram iniciativas para incentivar o envolvimento dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos.
•    Criaram clusters e iniciativas centrados no envolvimento dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos, com o objetivo de garantir que os pacientes e as suas necessidades sejam integrados no centro do desenvolvimento de medicamentos e da gestão do ciclo de vida.
•    Os organismos reguladores desempenham um papel crucial no fornecimento de orientações e enquadramentos para o envolvimento dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos, bem como na integração das perspectivas dos pacientes no processo de tomada de decisões regulamentares.

No geral, estas partes interessadas desempenham papéis complementares na promoção do envolvimento dos pacientes, no desenvolvimento de medicamentos, com as empresas farmacêuticas a desenvolver ferramentas e a fornecer apoio, as associações de pacientes a formá-los e capacitá-los, e os organismos reguladores a fornecer orientação e a integrar as perspectivas dos pacientes no processo regulamentar.

O envolvimento dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos pode ser mais inclusivo e representativo de diversas populações de pacientes através de diversas estratégias:

• Diversidade na representação dos pacientes: Devem ser feitos esforços para garantir que a representação dos pacientes reflecte a diversidade das populações de pacientes, incluindo factores como a idade, o género, a etnia, o contexto socioeconómico e a localização geográfica. Isto pode ser alcançado através da procura ativa e da inclusão de pacientes de grupos sub-representados nos processos de tomada de decisão.
• Abordagens culturalmente sensíveis: A adaptação de estratégias de envolvimento dos pacientes para serem culturalmente sensíveis e inclusivas de diversas origens culturais e linguísticas pode ajudar a garantir que as vozes de todas as populações de pacientes sejam ouvidas e consideradas nos processos de desenvolvimento de medicamentos
• Acessibilidade e Inclusividade: Fornecer plataformas e recursos acessíveis para o envolvimento dos pacientes, tais como serviços de interpretação de idiomas, apoio em transporte e acomodações para pessoas com deficiência, pode ajudar a garantir que diversas populações de pacientes possam participar em atividades de desenvolvimento de medicamentos.
• Envolvimento comunitário: O envolvimento com organizações e líderes comunitários para alcançar diversas populações de pacientes e envolvê-los no processo de desenvolvimento de medicamentos pode ajudar a garantir que as perspectivas de diferentes comunidades sejam representadas.
• Formação e reforço de capacidades: Oferecer oportunidades de formação e reforço de capacidades a pacientes de diversas origens pode capacitá-los a participar eficazmente em atividades de desenvolvimento de medicamentos e a representar as necessidades e perspectivas das suas comunidades.
• Parcerias e Colaboração: A colaboração com associações de pacientes, organizações comunitárias e prestadores de cuidados de saúde que servem populações diversas pode ajudar a garantir que os esforços de envolvimento dos pacientes sejam inclusivos e representativos de diversas populações de pacientes.

Ao implementar estas estratégias, o envolvimento dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos pode tornar-se mais inclusivo e representativo das diversas necessidades, perspectivas e experiências das populações de pacientes, conduzindo, em última análise, a processos de desenvolvimento de medicamentos mais eficazes e centrados no paciente.

Algumas das considerações éticas associadas ao envolvimento do paciente no desenvolvimento de medicamentos incluem:

• Autonomia e Consentimento Informado: Garantir que os pacientes tenham autonomia para tomar decisões informadas sobre a sua participação em atividades de desenvolvimento de medicamentos e que forneçam consentimento informado com base numa compreensão clara dos potenciais riscos e benefícios.
• Privacidade e Confidencialidade: Salvaguardar a privacidade e a confidencialidade das informações dos pacientes e garantir que os dados pessoais dos mesmos sejam protegidos durante todo o processo de desenvolvimento do medicamento.
• Evitar a exploração: Prevenir a exploração de pacientes, garantindo que a sua participação em atividades de desenvolvimento de medicamentos seja voluntária e que não sejam indevidamente influenciados ou coagidos a participar.
• 4. Representação justa: Garantir que os representantes dos pacientes sejam selecionados e apoiados de forma justa e transparente e que representem verdadeiramente as diversas perspectivas e necessidades da população de pacientes.
• 5. Equidade e acesso: Abordar questões de equidade e acesso para garantir que pacientes de diversas origens tenham oportunidades iguais de participar em atividades de desenvolvimento de medicamentos e que as suas vozes sejam ouvidas e valorizadas.

Estas considerações éticas podem ser abordadas através de várias medidas, incluindo:

• Diretrizes e Padrões Éticos: Desenvolver e aderir a diretrizes e padrões éticos para o envolvimento do paciente no desenvolvimento de medicamentos, que delineiam os princípios e melhores práticas para garantir a conduta ética durante todo o processo.
• Processos de consentimento informado: Implementar processos robustos de consentimento informado que forneçam aos pacientes informações claras e compreensíveis sobre a sua participação em atividades de desenvolvimento de medicamentos, incluindo os potenciais riscos, benefícios e alternativas.
• Medidas de privacidade e proteção de dados: Implementar fortes medidas de privacidade e proteção de dados para salvaguardar as informações dos pacientes e garantir a conformidade com os regulamentos relevantes de proteção de dados.
• 4. Formação e Educação: Fornecer formação e educação tanto aos pacientes como às partes interessadas (stakeholders) envolvidas no desenvolvimento de medicamentos para aumentar a conscientização sobre considerações éticas e garantir que os princípios éticos são respeitados ao longo de todo o processo.
• 5. Supervisão e Monitoramento: Estabelecer mecanismos de supervisão e processos de monitorimento para garantir a conformidade com diretrizes e padrões éticos, bem como para abordar quaisquer preocupações éticas que possam surgir durante as atividades de envolvimento do paciente.

Ao abordar estas considerações éticas e implementar medidas para manter os padrões éticos, o envolvimento dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos pode ser conduzido de uma forma que respeite os direitos, a autonomia e o bem-estar dos pacientes, ao mesmo tempo que promove o avanço de tratamentos seguros e eficazes para diversos populações de pacientes.

O envolvimento dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos pode ser avaliado e medido para garantir a sua eficácia e impacto através de vários métodos e indicadores, incluindo:

• Feedback e Satisfação dos Pacientes: Coletar feedback dos pacientes envolvidos no processo de desenvolvimento de medicamentos para avaliar sua satisfação, experiências e impacto percebido de seu envolvimento.
• Representação e Diversidade: Avaliar até que ponto as atividades de envolvimento dos pacientes refletem a diversidade das populações de pacientes e incluem perspectivas de vários contextos demográficos, culturais e socioeconômicos.
• Qualidade das contribuições: Avaliar a qualidade e a relevância das contribuições dos pacientes nos processos de tomada de decisão, tais como o desenvolvimento de protocolos de investigação, desenhos de ensaios clínicos, resultados comunicados pelos pacientes e submissões regulamentares.
• Impacto na investigação e desenvolvimento: Medir o impacto do envolvimento dos pacientes na concepção, condução e resultados das atividades de investigação e desenvolvimento, incluindo a identificação de parâmetros relevantes para os pacientes e a incorporação das perspectivas dos pacientes na tomada de decisões.
• Impacto político e regulatório: Avaliar a influência do envolvimento do paciente no desenvolvimento de políticas, na tomada de decisões regulatórias e na centralização geral no paciente dos processos de desenvolvimento de medicamentos.
• Capacitação e Empoderamento: Avaliar até que ponto as atividades de envolvimento dos pacientes contribuem para o desenvolvimento da capacidade e do empoderamento dos mesmos para contribuírem significativamente para o desenvolvimento de medicamentos.
• Transparência e responsabilidade: Avaliar a transparência e a responsabilidade das partes interessadas (stakeholders) na incorporação das contribuições dos pacientes e garantir que as atividades de envolvimento destes sejam conduzidas de maneira ética e responsável.
• 8. Resultados a longo prazo: Monitoramento dos resultados a longo prazo dos esforços de envolvimento dos pacientes, tais como o desenvolvimento de tratamentos que melhor satisfaçam as suas necessidades, melhoria da adesão e dos resultados e maior confiança dos pacientes no processo de desenvolvimento de medicamentos.

Ao utilizar estes métodos e indicadores de avaliação, as partes interessadas (stakeholders) podem avaliar a eficácia e o impacto do envolvimento dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos, identificar áreas para melhoria e garantir que as perspectivas dos pacientes sejam integradas de forma significativa no desenvolvimento de tratamentos seguros e eficazes.