Kaila Mabus, uma adolescente atlética da área de Chicago, foi para a sala de emergência em 2019 com insuficiência renal.
Demorou mais um mês antes de ela ser diagnosticada com a doença de Castleman, um distúrbio raro que faz com que o sistema imunológico ataque órgãos vitais. A Food and Drug Administration aprovou apenas um medicamento para tratar Castleman. Ele não ajudou Kaila. Seus pais temiam que ela pudesse morrer.
Seus médicos buscaram ajuda do Dr. David Fajgenbaum, um imunologista da Universidade da Pensilvânia e também paciente de Castleman, que estuda a doença. Ele combinou pacientes com doenças raras com medicamentos que já estão nas farmácias para outras condições por mais de 10 anos, começando com ele mesmo.
“Há algo mais que podemos tentar?” perguntaram os médicos de Kaila.
Novo banco de dados visa combinar pacientes de doenças raras com medicamentos nas prateleiras das farmácias
Fajgenbaum disse que, apenas duas semanas antes, seus experimentos em laboratório sugeriram que o medicamento ruxolitinibe, aprovado para tratar um câncer sanguíneo, poderia funcionar em alguns pacientes com Castleman. Kaila começou a tomá-lo duas vezes ao dia, e isso a colocou em remissão. Kaila, agora com 18 anos, planeja estudar enfermagem na Universidade Marquette em Milwaukee no outono.
Quando Fajgenbaum foi diagnosticado com Castleman como estudante de medicina do terceiro ano, ele estava tão doente que um padre administrou o sacramento da unção dos enfermos. Fajgenbaum estudou suas próprias amostras de sangue em busca de pistas para um medicamento que pudesse diminuir seu sistema imunológico e parar as recaídas. Ele descobriu que o sirolimus, um medicamento usado para prevenir que pacientes de transplante rejeitem um novo rim, poderia manter sua doença sob controle. Fajgenbaum, aos 38 anos, toma o medicamento todos os dias e está em remissão há 10 anos.
Agora, em vez de ajudar pessoas como Kaila individualmente, ele planeja combinar pacientes com medicamentos existentes em uma escala muito maior. Every Cure, uma organização sem fins lucrativos que Fajgenbaum ajudou a fundar em 2022, recebeu financiamento na quarta-feira que pode ultrapassar $48 milhões da agência federal Advanced Research Projects Agency for Health. Fajgenbaum e sua equipe vão gastar o dinheiro para construir um banco de dados de reposicionamento de medicamentos e algoritmos que pacientes, médicos e pesquisadores possam usar para encontrar medicamentos para doenças não tratadas.
Existem mais de 10.000 doenças raras conhecidas e a maioria não tem um medicamento aprovado para tratá-las. A FDA disse que aprovou mais de 19.000 medicamentos prescritos.
A noção de encontrar novos usos para medicamentos existentes existe há muito tempo. Uma vez que a FDA aprova um medicamento, os médicos podem prescrevê-lo off-label para pacientes com outras condições que eles acham que ajudará. Ozempic, originalmente aprovado para pessoas com diabetes tipo 2, agora é usado por milhões de pessoas sem a doença para perda de peso.
Os Institutos Nacionais de Saúde (NIH) e instituições de pesquisa investiram ao longo dos anos no reposicionamento de medicamentos, esperando que fosse mais rápido e menos custoso encontrar novos usos para medicamentos que já chegaram ao mercado, um processo que pode levar mais de uma década e custar $2 bilhões. Mas combinar tratamentos aprovados com necessidades não atendidas de forma sistemática tem sido difícil.
O banco de dados da Every Cure usará inteligência artificial para classificar os medicamentos aprovados pela FDA que têm mais chances de funcionar contra cada doença conhecida. As classificações serão baseadas no que Fajgenbaum chama de “o conhecimento biomédico mundial”: estudos, relatórios de casos, dados de ensaios clínicos, registros de saúde e relatórios de eventos adversos que contêm pistas tentadoras que não foram sistematicamente exploradas para ajudar muitos pacientes.
Every Cure também usará o dinheiro para identificar e avançar pelo menos 25 tratamentos potenciais para ensaios clínicos ou para reunir dados suficientes para
convencer os médicos a prescrevê-los aos pacientes.
“Nosso objetivo final não é a aprovação da FDA. Nosso objetivo final é dar aos pacientes o máximo acesso aos medicamentos”, disse Tracey Sikora, cofundadora da Every Cure.
As empresas farmacêuticas às vezes procuram por doenças adicionais que seus medicamentos aprovados possam tratar, mas geralmente perdem o interesse à medida que as expirações de patentes reduzem a perspectiva de lucros. E evidências promissoras de que alguns medicamentos podem ter usos mais amplos muitas vezes ficam esquecidas em artigos acadêmicos.
Criar pontuações que classifiquem cada medicamento aprovado contra cada doença conhecida é uma maneira diferente de olhar para um problema antigo, diz Matt Might, diretor do Hugh Kaul Precision Medicine Institute na Universidade do Alabama em Birmingham.
“Há medicamentos à vista que vão ajudar os pacientes agora”, disse Might, que está trabalhando com a Every Cure no projeto.
Levará cerca de dois anos para construir o banco de dados e publicar as pontuações, diz Fajgenbaum. Enquanto isso, Every Cure continuará fazendo combinações. A organização está solicitando mais ideias de médicos e pacientes como Kaila.
“Para os próximos pacientes”, disse ele, “espero que não tenhamos que contar com a sorte.”
Fonte: This Doctor Found His Own Miracle Drug. Now He Wants to Do It for Others.
