O Comitê de Medicamentos para Uso Humano da Agência Européia de Medicamentos – EMA (CHMP) recomendou não renovar a autorização de introdução no mercado para Translarna (atalureno), um medicamento para o tratamento de pacientes com distrofia muscular de Duchenne cuja doença é causada por um tipo de defeito genético denominado “mutação nonsense” no gene da distrofina e que são capazes de andar.
A recomendação segue a reavaliação completa dos benefícios e riscos do medicamento durante a renovação de sua autorização de introdução no mercado, incluindo os resultados de um novo estudo que não conseguiu confirmar a eficácia do Translarna.
Dado que o Translarna se destinava a responder a uma necessidade médica não satisfeita de uma doença grave, recebeu um autorização condicional de comercialização em julho de 2014. Este tipo de autorização permite que um medicamento seja autorizado com base em dados menos abrangentes (completos) do que os normalmente exigidos, e quando os benefícios de tê-lo disponível mais cedo superam quaisquer riscos associados ao uso do medicamento enquanto espera por mais evidências. Medicações com um autorização condicional de comercialização estão sujeitas a obrigações específicas pós-autorização que visam gerar dados abrangentes.
Em 2016, na época da renovação autorização de introdução no mercado de Translarna, o CHMP avaliou novos dados de um estudo solicitado como parte das obrigações específicas e considerou que ainda existiam incertezas sobre os efeitos benéficos do medicamento. A comissão solicitou então à empresa a realização de outro estudo para avaliar a eficácia principalmente em subgrupos de pacientes com declínio progressivo na capacidade de andar, uma vez que se esperava que se beneficiassem mais do tratamento com Translarna do que a população de pacientes em geral.
Neste subgrupo de pacientes, o estudo não mostrou diferença estatisticamente significativa entre Translarna e placebo (um tratamento simulado) em termos da distância que os pacientes conseguiam caminhar em seis minutos após 18 meses de tratamento; isso significa que a diferença então observada poderia ser devida ao acaso. Os resultados na população mais ampla de pacientes não conseguiram confirmar o efeito observado no estudo inicial que apoiou a autorização de introdução no mercado.
Além disso, como parte do atual renovação de autorização de introdução no mercado , o CHMP reavaliou todos os dados disponíveis sobre os benefícios e riscos do Translarna. Isto incluiu uma análise dos dados dos registros de doentes, comparando os resultados de saúde dos doentes que foram tratados com Translarna durante uma média de 5,5 anos com os dos doentes que não receberam Translarna. O CHMP observou os resultados do Translarna em termos de atraso na perda da capacidade de locomoção; no entanto, o comitê não conseguiu tirar conclusões destes dados devido a questões metodológicas e à incerteza associada à comparação indireta. Além disso, não houve benefício claro do Translarna para outros resultados avaliados pelo CHMP. Ao reavaliar todos os dados disponíveis, o comitê considerou que os resultados dos dois estudos realizados após a autorização, que eram mais robustos do que os dados do registro de doentes, não confirmaram um efeito benéfico do Translarna.
Durante esta reavaliação, o CHMP consultou um grupo de especialistas em neurologia, bem como representantes dos pacientes, e levou em conta as suas opiniões na sua recomendação final.
O CHMP considerou que os dados agora disponíveis sobre o Translarna são abrangentes. Com base na totalidade das evidências, o comitê concluiu que a eficácia do Translarna não foi confirmada em doentes com distrofia muscular de Duchenne com mutação nonsense, incluindo aqueles que se esperava que tivessem uma melhor resposta ao tratamento. O comitê concluiu que a relação risco-benefício do Translarna é negativa e, por conseguinte, recomendou a não renovação de autorização de introdução no mercado na UE.
A EMA enviará agora o parecer do CHMP à Comissão Europeia, que emitirá uma decisão final juridicamente vinculante aplicável em todos os Estados-Membros da UE.
Informações adaptada para pacientes e cuidadores familiares
- Um estudo recente não conseguiu confirmar que o Translarna tem um efeito benéfico em doentes com distrofia muscular de Duchenne com mutação nonsense, incluindo doentes com um declínio progressivo na capacidade de andar, que se esperava que se beneficiassem mais do tratamento com Translarna.
- Estes resultados foram confirmados por uma revisão completa de todos os dados agora disponíveis sobre os benefícios e riscos do medicamento. A revisão considerou resultados de estudos, dados de um registo de pacientes e as opiniões de especialistas consultados em neurologia e representantes de pacientes.
- Por conseguinte, a EMA recomendou a não renovação da autorização de introdução no mercado e Isto significa que o medicamento deixará de estar disponível na UE.
- Se você ou o seu filho estiver a receber Translarna, deverá falar com o seu médico sobre como interromper o tratamento.
Fonte: Trecho de EMA recommends non-renewal of authorisation of Duchenne muscular dystrophy medicine Translarna
