Se precificada a US$ 1,93 milhão (cerca de 9,5 milhões de reais) nos EUA, a primeira terapia gênica baseada em CRISPR prestes a chegar ao mercado mundial seria custoefetiva.

É o que afirma um importante centro independente de avaliação de preços de medicamentos estadunidense acerca de tratamentos para doença falciforme a serem oferecidos em breve pela Vertex/CRISPR Therapeutics (exa-cel) e pela bluebird bio (lovo-cel). A informação foi divulgada em relatório preliminar publicado pelo Institute for Clinical and Economic Review (ICER) na quarta-feira passada (12/4). O valor representa os preços líquidos dos tratamentos após descontos e abatimentos.

Ainda não se sabe como a Vertex/CRISPR Therapeutics e a bluebird bio definirão o preço de seus tratamentos, o primeiro baseado em edição de genes (CRISPR) e o segundo em uma terapia gênica mais tradicional.

Dado que ambas as terapias gênicas oferecem a promessa de uma cura potencial, o ICER as comparou com o tratamento padrão ao longo da vida.

Os analistas do ICER calcularam que as duas terapias poderiam custar entre US$ 1,58 milhão e US$ 1,72 milhão sob os limites de custo-efetividade comumente usados, que analisam apenas os benefícios dentro do sistema de saúde. A faixa subiria para algo entre US$ 1,79 milhão e US$ 1,93 milhão se fosse considerado o valor social mais amplo.

O ICER esclarece que tais estimativas de preço podem mudar na medida em que seus especialistas, em processo de votação, possam sugerir que esta terapia poderia ter bom valor em um patamar mais alto de custo-efetividade, dadas a discriminação histórica e desigualdades que atingem a população negra naquele país.

O relatório preliminar do ICER está em consulta pública até o dia 9 de maio.

Doença falciforme no Brasil

A doença falciforme (DF) é a doença genética e hereditária mais predominante no Brasil e no mundo. Caracteriza-se pela alteração dos glóbulos vermelhos do sangue (hemácias). Estas células são arredondadas, e nas pessoas com DF, em condições adversas (frio, desidratação, estresse etc.), assumem um formato de foice, o que dificulta a circulação e a chegada do oxigênio aos tecidos, desencadeando uma série de sinais e sintomas como dor crônica, infecções e icterícia.

Por ser de origem africana, a doença falciforme é mais prevalente (mas não exclusiva) em pretos e pardos (negros), sendo de alta relevância epidemiológica. Estima-se que no Brasil existam cerca de 60 mil pessoas com DF.

As manifestações clínicas da doença ocorrem a partir do primeiro ano e estendem-se por toda a vida. Apesar de particularidades que as distinguem e de graus variados de gravidade, as diferentes formas da doença falciforme caracterizam-se por complicações que podem afetar quase todos os órgãos e sistemas, com expressiva morbidade, redução da capacidade de trabalho e da expectativa de vida. Assim, a pessoa com DF necessita de
identificação e acompanhamento multidisciplinar e multiprofissional precoce.

Com o objetivo de mudar a história natural da doença falciforme no Brasil, reduzindo as taxas de morbidade e mortalidade, promovendo maior sobrevida com qualidade às pessoas com essa doença e, informando a população em geral, em 16 de agosto de 2005 foi instituída, no âmbito do Sistema Único de Saúde (SUS), a Política Nacional
de Atenção Integral às Pessoas com Doença Falciforme (PNAIPDF), por meio da Portaria GM/MS n° 1.391/2005.

Essa Política é um instrumento de apoio ao estados e aos municípios na implementação de ações de saúde para organização da linha de cuidado e da inclusão da temática nas Redes de Atenção à Saúde.

No Brasil, a doença falciforme não é considerada uma enfermidade rara.

---

Parcialmente elaborado com informações do Ministério da Saúde.