TCU Exige Plano para Conflito de Interesses no Conitec e nos NATS
TCU exige plano para conflitos de interesse no Ministério da Saúde em até 90 dias.
Mês: março 2025
Elevidys: o que famílias e cuidadores precisam saber sobre riscos, esperanças e responsabilidades
Guia para famílias e cuidadores sobre o Elevidys: riscos, benefícios e decisões informadas na terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne.
Elevidys: O dilema dos pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne
Jovem com Distrofia Muscular de Duchenne morre após tratamento com Elevidys, gerando preocupações sobre segurança e impacto regulatório da terapia gênica.
Ações da Sarepta Despencam Após Morte de Paciente em Terapia Gênica
Morte de paciente em terapia gênica da Sarepta levanta alerta sobre segurança. Ações caem 22% e empresa atualizará bula do Elevidys.
Atrofia muscular espinhal: o custo humano das decisões lentas
Diferenças nos resultados da atrofia muscular espinhal entre o Reino Unido e países com triagem neonatal evidenciam a importância do diagnóstico precoce.
Conhecimento é Poder: Apresentamos a Nova Seção “Resumindo”
Nova seção **"Resumindo"** no *Academia de Pacientes*: resumos acessíveis de estudos científicos sobre doenças raras, traduzindo conhecimento em poder!
Estudo: Avaliação de Tecnologias em Saúde é Pouco Utilizada por Planos de Saúde nos EUA
Estudo revela que planos de saúde comerciais dos EUA fazem uso limitado de ATS, citando principalmente avaliações estrangeiras para decisões sobre medicamentos.
CCJ (Senado) aprova inclusão de representante da sociedade civil na Conitec
Senado avança com PL que garante assento rotativo para sociedade civil na Conitec, ampliando a representatividade nas decisões do SUS.
Mitos e verdades sobre a terapia gênica
Campanha motivada por artigo da Dra. Ida Schwartz publicado neste blog. Seguimos hoje informando o que é verdade e o que é mentira em terapia gênica.
A pressa pela “terapia da cura” das doenças genéticas raras*
A professora Ida Vanessa D. Schwartz alerta sobre o erro de se conceber a terapia gênica como cura para doenças raras, ressaltando riscos e complexidade.
