O confronto entre associações de pacientes e a indústria farmacêutica (aqui representada pela empresa Vertex Pharmaceuticals) no caso Trikafta®, pode sinalizar uma mudança de fase nas outrora plácidas (e muitas vezes suspeitas) relações entre estes dois atores em solo brasileiro.
Cláudio Cordovil
Em um estudo publicado no dia 9 de fevereiro no JAMA Network Open, os pesquisadores do Rady Children’s Institute for Genomic Medicine (RCIGM) descobriram que a contribuição de doenças genéticas para as mortes infantis foi maior do que a anteriormente reconhecida. De 112 óbitos infantis avaliados, as doenças genéticas de locus único (mendelianas) foram consideradas o antecedente mais comum da mortalidade infantil e associadas a 41% dos óbitos. Os pesquisadores também descobriram que os tratamentos previstos para impactar positivamente os resultados estavam disponíveis para 30% dessas doenças genéticas. A implicação do estudo é que as estratégias de diagnóstico neonatal têm potencial substancial para diminuir a mortalidade durante o primeiro ano ...
A Agência Nacional de Saúde Suplementar aprovou nesta 2ª feira (6) a incorporação do Zolgensma para tratamento de crianças com Atrofia Muscular Espinhal tipo 1
Cláudio Cordovil
Como está a Itália está se saindo em termos de acesso a medicamentos órfãos? Muito bem, de acordo com um novo relatório do Observatório Farmaci Orfani (OSSFOR; Observatório de Medicamentos Órfãos), embora haja espaço para melhorias. Dos 130 medicamentos órfãos licenciados pela EMA até o final de dezembro de 2021, 122 (94%) estavam disponíveis na Itália em 31 de agosto de 2022, da seguinte forma: As despesas com medicamentos órfãos aumentaram de 609 milhões de euros em 2013 para 1,54 mil milhões de euros em 2021, mas mantiveram-se em 6,4 % da despesa farmacêutica total O tempo médio entre a autorização de introdução no mercado e a primeira decisão de ...
