Reportagem publicada no The Washington Post e reproduzida na Folha de S. Paulo aborda os impactos emocionais, clínicos e regulatórios da suspensão do ensaio clínico da terapia gênica Elevidys, da Sarepta Therapeutics, após a morte de dois adolescentes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) que participaram do estudo.
A decisão paralisou o fornecimento do medicamento globalmente, afetando centenas de famílias, como a dos irmãos Timothy e Andrew Revell, que vivem com a doença nos Estados Unidos.
Pontos principais
- Terapia gênica sob escrutínio
Elevidys é uma terapia gênica aprovada de forma acelerada pelo FDA em 2023 para meninos com DMD que ainda conseguiam andar. A aprovação se baseou na produção de uma versão encurtada da proteína distrofina, essencial para a função muscular, embora os dados clínicos não tenham comprovado benefício funcional direto. - Mortes e reações regulatórias
Em 2025, dois adolescentes que já não podiam andar morreram após receber a terapia, ambos por falência hepática. Uma terceira morte está sob investigação no Brasil. Após esses eventos, o FDA solicitou a suspensão completa da distribuição do tratamento, o que foi acatado pela Sarepta após pressão pública e mudança na liderança da agência reguladora. - Família Revell: entre a esperança e a frustração
Os irmãos Timothy (21) e Andrew (18) têm DMD. Andrew participou do ensaio clínico de Elevidys, mas não sabe se recebeu o tratamento ou placebo. Eles depositam grandes esperanças na terapia, apesar dos riscos — como recuperar parte da força nos braços ou, idealmente, voltar a andar. Os pais, Laura e Tim, têm consciência das limitações da droga, mas optam por preservar a esperança dos filhos. - Questões éticas e regulatórias
A aprovação acelerada de Elevidys gerou divisões entre especialistas. Alguns alegam que a ausência de alternativas justifica o risco; outros criticam a falta de evidências robustas de eficácia, sobretudo porque o tratamento, de dose única, pode impedir o uso futuro de outras terapias mais eficazes. - Impacto na indústria
O medicamento, que custa US$ 3,2 milhões por dose, gerou mais de US$ 1 bilhão em vendas. Contudo, após as mortes, o valor das ações da Sarepta despencou, e a empresa anunciou demissões em massa. A nova liderança do FDA sinaliza uma postura mais cautelosa diante de terapias genéticas com perfil de risco elevado.
Relevância para doenças raras e os direitos da criança
Este caso expõe dilemas críticos na política de medicamentos órfãos: o equilíbrio entre acesso precoce a tratamentos inovadores e a segurança dos pacientes pediátricos. Crianças com doenças raras, como DMD, frequentemente enfrentam opções terapêuticas escassas, mas a aceleração de aprovações sem dados robustos pode expô-las a riscos severos.
Fonte: Mortes por terapia genética com Elevidys preocupam famílias, que ainda têm esperança de cura / Folha de S. Paulo
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