Cl√°udio Cordovil

ūüĎ©‚Äćūü¶ľDistrofia muscular: Terapia g√™nica tem pre√ßo cotado a R$ 15 mi

🚀Um resumo deste post para quem tem pressa

👩‍🦼 Preço do Elevidys é de 15 milhões de reais (ou US$ 3,2 milhões), considerado custo-efetivo até US$ 5 milhões na realidade norte-americana.

👩‍🦼Lançamento do medicamento pode demorar meses devido a questões logísticas e políticas

👩‍🦼 FDA aprovou Elevidys com margem apertada após análise dos riscos e benefícios

👩‍🦼FDA adiou decisão sobre o medicamento por um mês, mas considera possível aprovação acelerada

👩‍🦼Sarepta planeja estudo confirmatório para expandir indicação do Elevidys para pacientes de 6 a 7 anos

      📰E segue o post!

      Após vários adiamentos e muita expectativa, a terapia genética Elevidys® da Sarepta para distrofia muscular de Duchenne (DMD) finalmente recebeu a aprovação da FDA, como anunciamos ontem neste blog. Foi uma jornada longa e repleta de desafios para a empresa, mas eles finalmente cruzaram a linha de chegada.

      A aprovação do Elevidys® veio com um pequeno atraso em relação ao cronograma original da agência e, além disso, foi restrita a uma população específica de pacientes. No entanto, para a Sarepta,isso já é motivo de comemoração.

      A terapia foi aprovada para tratar pacientes que deambulam (aptos a caminhar) e que tem de quatro a cinco anos idade e que possuem uma mutação confirmada no gene responsável pela DMD.

      O CEO da Sarepta, Douglas Ingram, anunciou durante uma conferência com investidores que o Elevidys será comercializado a um preço inicial de 15 milhões de reais (US$ 3,2 milhões). Ele destacou uma análise que sugere que o tratamento poderia ser considerado custo-efetivo mesmo a um preço de US$ 5 milhões.

      No entanto, Ingram reconheceu que o lançamento do Elevidys® pode levar alguns meses para ganhar força total. Existem questões logísticas e políticas que precisam ser abordadas antes que o medicamento esteja amplamente disponível para os pacientes que dele precisam.

      Uma das peculiaridades da estratégia da Sarepta é que eles estão buscando “conceitos inovadores” em parceria com os pagadores para lidar com o custo do tratamento. Diferentemente de outras terapias genéticas existentes, que adotam um modelo de pagamento baseado em resultados, a Sarepta está explorando abordagens alternativas para garantir o acesso ao Elevidys®.

      Mas afinal, como funciona o Elevidys®? Essa terapia revolucionária entrega um gene específico para o tecido muscular do paciente, estimulando a produção de uma proteína chamada micro-distrofina. Essa proteína é fundamental para os pacientes com DMD, pois eles não conseguem produzi-la adequadamente por conta própria.

      A falta dessa proteína leva a uma perda progressiva de força muscular, um dos sintomas mais debilitantes da DMD. O objetivo do tratamento da Sarepta é modificar a trajetória da doença, transformando-a em uma forma mais branda e menos incapacitante.

      Apesar de algumas preocupações iniciais da FDA em relação ao Elevidys®, a agência acompanhou a votação apertada do comitê consultivo, que teve oito votos a favor e sei contra o perfil de risco-benefício do medicamento.

      Os dados de segurança clínica foram analisados minuciosamente e embora tenham sido registrados 13 efeitos colaterais graves em 85 pacientes, não houve relato de mortes ou interrupções do tratamento devido a eventos adversos.

      É importante ressaltar que a jornada até a aprovação do Elevidys® não foi fácil. Durante os seis anos de desenvolvimento, o medicamento enfrentou obstáculos significativos, incluindo duas interrupções nos testes clínicos devido a preocupações com a segurança.

      Após a votação recente do comitê consultivo, a FDA decidiu adiar em um mês a data de decisão sobre o medicamento. Essa notícia trouxera ansiedade para a Sarepta e seus pacientes.

      Uma das questões importantes levantadas durante esse processo foi a necessidade de expandir a análise do Elevidys® para pacientes com idades entre seis e sete anos. Os dados obtidos nesse grupo foram mais complexos do que o esperado, exigindo uma investigação mais aprofundada sobre a eficácia do tratamento. Com o intuito de esclarecer essa questão, a Sarepta planeja realizar um estudo confirmatório que pode resultar na expansão da indicação e na remoção das restrições de idade.

      A boa notícia é que a FDA garantiu à Sarepta que avaliará esses dados com a máxima brevidade. O último paciente do estudo está programado para ser avaliado em setembro, e a expectativa é que os resultados sejam divulgados rapidamente, com a possibilidade de uma expansão da indicação durante o primeiro semestre do próximo ano.

      Outro ponto crucial é a cobertura e o reembolso do Elevidys®. O CEO da Sarepta, Douglas Ingram, tranquilizou os investidores, afirmando que a empresa nunca recebeu indicações de que os pagadores exigirão aguardar os resultados do próximo estudo para fornecer reembolso. As conversas com os pagadores têm sido muito positivas e a empresa está confiante de que haverá um bom entendimento sobre o valor e a acessibilidade desse tratamento inovador.

      Vamos acompanhar de perto os próximos desdobramentos e torcer para que o acesso a essa terapia revolucionária seja ampliado em breve

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