Cláudio Cordovil

SUS adota comitês para monitorar terapia gênica da Atrofia Muscular Espinhal

🧬 O Ministério da Saúde criou dois comitês para acompanhar o uso do Zolgensma no SUS. O pagamento à farmacêutica só acontece se o tratamento mostrar eficácia.

  • Por que isso importa: O Brasil é um dos poucos países a ofertar essa terapia no sistema público. O modelo de pagamento por resultado pode se tornar referência para outras tecnologias de alto custo.

🧠 O que está acontecendo:
Dois comitês foram instituídos pela Portaria GM/MS nº 8.092:

  • Gestor: monitora execução, autoriza centros e avalia resultados.
  • Técnico Independente: valida elegibilidade e emite pareceres de eficácia e segurança.

🔍 Nas Entrelinhas:
Essa é a primeira experiência do SUS com compartilhamento de risco em terapia gênica. Isso protege os recursos públicos e garante monitoramento científico dos resultados.

🏃 Resumindo:
Sem o tratamento, crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1 viviam, em média, menos de dois anos. Agora há chance de estabilizar a doença e ampliar a sobrevida.

🖼️ O quadro geral:
Além do Zolgensma, o SUS oferece nusinersena e risdiplam para diferentes tipos de AME. O Ministério vai se reunir com associações de pacientes para ampliar o diálogo.

💭 Nossa opinião
O modelo pode abrir caminho para mais inovações sem comprometer a sustentabilidade do SUS.

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Cláudio Cordovil Pesquisador em Saúde Pública
Jornalista profissional. Servidor Público. Pesquisador em Saúde Pública (ENSP/Fiocruz). Especializado em Doenças Raras, Saúde Pública e Farmacoeconomia . Mestre e Doutor em Comunicação e Cultura (Eco/UFRJ). Prêmio José Reis de Jornalismo Científico concedido pelo CNPq.

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