Enquanto a Conitec (MS) avalia a possível incorporação do Spinraza para pacientes com AME tipo 3 que ainda conseguem caminhar, em consulta pública que se encerra hoje, um novo relatório publicado recentemente pelo Instituto de Revisão Clínica e Econômica (ICER) reforça o alerta: a relação custo-benefício do medicamento é desfavorável, e os ganhos clínicos são modestos nesse subgrupo (AME tipo 3). O ICER é o mais respeitado instituto de avaliação econômica em saúde dos Estados Unidos.
O relatório, divulgado no dia 17 de julho, será debatido publicamente nos EUA na sexta-feira (1/8) em reunião do comitê independente Midwest CEPAC. Ele compara quatro terapias para AME: Zolgensma, Spinraza, Evrysdi e o experimental Apitegromabe. A análise considera dados clínicos, grau de certeza da evidência (método GRADE), custo por ano de vida ajustado por qualidade (QALY) e perfil de segurança.
Segundo o ICER, o Spinraza apresenta benefícios clínicos limitados e não é custo-efetivo na maioria dos cenários analisados, sobretudo quando comparado ao Zolgensma.
Zolgensma se mantém como a primeira escolha
Com dose única e ganhos sustentados em sobrevida e função motora em crianças com AME tipo 1, o Zolgensma foi classificado como altamente eficaz e custo-efetivo. O relatório reforça que, mesmo com custo inicial de US$ 2,1 milhões, a administração única e o impacto clínico justificam sua adoção prioritária, sobretudo em pacientes presintomáticos.
Spinraza: aplicação contínua, alto custo e efeito limitado
O Spinraza, por sua vez, exige aplicações intratecais a cada quatro meses por toda a vida e custa mais de US$ 375 mil anuais. O ICER conclui que seus benefícios em pacientes com AME tipo 3 com capacidade de andar são discretos — com estabilização motora e poucos ganhos funcionais reais. O grau de evidência em estudos apreentados pelo fabricante foi moderado, e a terapia não se mostrou custo-efetiva, exceto em cenários restritos ou após grandes reduções de preço.
Evrysdi: opção oral com evidência moderada
Administrado por via oral, o Evrysdi apresenta maior comodidade e adesão, com eficácia comparável ao Spinraza em tipos 2 e 3. No entanto, seu impacto clínico e econômico depende de renegociação de preço. O ICER atribuiu à terapia confiança moderada e considera seu uso viável apenas em nichos específicos.
Debate técnico, não emocional
A Consulta Pública nº 63/2025 da Conitec, aberta hoje (30/7), já recebeu mais de 2 mil contribuições — muitas delas movidas por apelos emocionais legítimos, mas que não substituem a necessidade de decisões informadas por evidências de alta qualidade. O relatório do ICER pode servir como referência internacional crítica para os gestores brasileiros no momento de definir o futuro do Spinraza no SUS.
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