⚠️ A terceira morte ligada a terapias gênicas da Sarepta não foi revelada em tempo real — e investidores, FDA e analistas agora exigem explicações.
- Por que isso importa: Transparência em testes clínicos salva vidas e sustenta a confiança pública. A omissão da Sarepta compromete o futuro da Elevidys, sua principal aposta comercial.
🧠 O que está acontecendo:
- Um paciente com distrofia muscular de cinturas (LGMD) morreu de falência hepática após receber a terapia experimental SRP-9004.
- A morte ocorreu um mês antes da reestruturação da empresa, mas não foi divulgada durante o anúncio aos investidores.
🔍 Nas Entrelinhas:
- A Elevidys, aprovada para distrofia muscular de Duchenne, também causou duas mortes por falência hepática.
- Ambas as terapias usam o mesmo vetor viral, ampliando preocupações sobre riscos sistêmicos.
🏃 Resumindo:
- A FDA estuda suspender a comercialização da Elevidys.
- A Sarepta já interrompeu o envio do medicamento para pacientes não ambulatórios.
🖼️ O quadro geral:
A empresa perdeu mais de 87% de seu valor de mercado em 2025. Analistas alertam que, se o FDA suspender o uso da Elevidys, “a Sarepta está acabada”.
💭 Nossa opinião: A busca por inovação não justifica a omissão deliberada de riscos fatais..
Com informações de : UPDATED: Analysts demand transparency after Sarepta’s roundabout disclosure of 3rd patient death / FIERCE Biotech e Sarepta shares plunge 40% as future of its gene therapy appears at risk / CNBC
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Cláudio, bom dia, essas mortes relacionadas ao Elevidys, vc sabe se está relacionada à um tecnologia de base, comum às terapias gênicas, ou a algo específico desse medicamento?
Pergunto isso pq a Sarepta também esteve vinculada à outras terapias, como para Mucopolissacaridose, hoje não mais… e ela parou de investir nesses ensaios clínicos após morte de um participante (não sei dizer se estava relacionada a terapia, eles não falam). E meu interesse é saber em que pé estavam essas terapias relacionadas a Mucopolissacadorise, especificamente tipo 3A.
Olá Paloma, as mortes ocorridas com terapia gênica em sua maioria estão associadas ao vetor AAV (adenovírus associado). Ele leva instruções genéticas até o interior das células humanas, como um “carteiro molecular” nas terapias gênicas. O AAV tem se envolvido em eventos adversos graves, apesar de sua fama de “seguro” . A explicação mais aceita hoje é que o sistema de defesa do corpo reage com força exagerada à “casca” (capsídeo) do AAV — especialmente em pessoas que já tiveram contato com esse vírus antes e criaram anticorpos contra ele. Essa reação pode acabar causando inflamações e danos em órgãos como fígado, rins ou sistema nervoso.
O AAV é empregado atualmente em oito terapias gênicas que tiveram aprovação regulatória. O fígado é o alvo principal do AAV e as mortes foram principalmente causadas por insuficiência hepática. Com relação à MPS, não saberia informar a quantas andam as terapias. Se as terapias gênicas para MPS empregarem AAV como vetor, convém ter atenção redobrada. Tudo indica que, após estas mortes recentes, ele terá que ser melhor estudado. Espero ter ajudado.