A Food and Drug Administration (FDA) aprovou, nesta sexta-feira (24/5), a primeira terapia gênica para um tipo de atrofia muscular espinhal (AME), um tratamento que salva vidas para crianças e que também será a droga mais cara do mundo.
Conhecida como “Zolgensma”, a terapia gênica trata crianças menores de dois anos de idade com AME, uma doença neuromuscular hereditária que causa perda progressiva da função muscular. A forma mais grave de AME faz com que os bebês morram ou dependam de ventilação permanente até os dois anos de idade. A doença é causada por um defeito em um gene que produz SMN, uma proteína necessária para a sobrevivência de neurônios motores. Zolgensma usa um vírus re-engenheirado para fornecer uma cópia funcional do gene defeituoso de modo que a proteína SMN possa ser produzida.
A Novartis definiu o preço do Zolgensma em 2.125 milhões de dólares (cerca de 8 milhões e 543 mil reais), ou um custo anual de 425 mil dólares (cerca de 1 milhão e 708 mil reais) por ano durante cinco anos, disse a empresa.
O lançamento do Zolgensma será um grande teste para a Novartis e o CEO Vas Narasimhan, agora com dois anos no cargo. Os acionistas esperam que a terapia gênica seja um grande sucesso de vendas para justificar os 8,7 bilhões de dólares (cerca de 35 bilhões de reais) que a Novartis gastou para adquirir a AveXis no ano passado.
Para obter sucesso comercial, a Novartis precisa convencer os médicos que tratam de pacientes com AME de que os benefícios de preservação muscular decorrentes de uma única injeção de Zolgensma serão duradouros. Pagamentos complexos de reembolso e seguro de saúde requeridos para terapias gênicas dispendiosas precisam ser administrados habilmente.
A Novartis deve enfrentar a reprovação de críticos que acreditam que cobrar milhões de dólares por qualquer remédio – não importa o quão efetivo ele seja- torne inviável um sistema de saúde já sob estresse financeiro.
Há também concorrência. O Spinraza, aprovado no final de 2016 e vendido pela Biogen, já foi usado para tratar com sucesso milhares de pacientes com formas graves e leves de AME. A droga requer injeções regulares na coluna vertebral custando 750 mil dólares (cerca de três milhões de reais) no primeiro ano e 375 mil dólares (cerca de um milhão e 500 mil reais) anualmente depois disso, por toda a vida. As vendas no ano passado totalizaram 1,7 bilhão de dólares (cerca de 7 bilhões de reais). Zolgensma pode ser mais conveniente que o Spinraza, mas a Roche está desenvolvendo uma pílula diária para a AME chamada risdiplam, que pode chegar ao mercado em 2020.
O FDA aprovou o Zolgensma para tratar crianças menores de dois anos diagnosticadas com AME, independentemente da mutação genética observada. Em seu ensaio clínico pivotal e em um estudo clínico em andamento, a maioria dos bebês e crianças pequenas injetados uma vez com Zolgensma permaneceu viva, pôde respirar por conta própria e mostrou melhorias nos marcos motores, como poder sentar-se sem apoio.
Zolgensma “é muito melhor do que qualquer outra terapia, particularmente nos ensaios clínicos do tipo 1 que divulgamos”, disse Narasimhan em uma entrevista recente. “Evidentemente, os pais saberão imediatamente que este é um remédio que tem um desempenho extremamente bom nessas crianças e tem esse tipo de efeito marcante em seu bem-estar”.
Em seu comunicado, o comissário da FDA, Ned Sharpless, disse que a aprovação representa “mais um marco no poder de transformação das terapias gênicas e celulares para tratar uma ampla gama de doenças”.
Uma pesquisa com 30 médicos que atualmente tratam pacientes com AME, conduzida pelos analistas da Jefferies, descobriu que 30% usariam Zolgensma em pacientes recém-diagnosticados com AME um ano após o lançamento. Os médicos também estavam interessados em experimentar combinações de Zolgensma e Spinraza. Jefferies está prevendo que as vendas de Zolgensma atinjam 2,6 bilhões de dólares (cerca de 10,5 bilhões de reais), acima da estimativa de pico de vendas de 1,9 bilhão de dólares (aproximadamente 7,6 bilhões de reais).
A Biogen discorda, obviamente. Em recente teleconferência, os seus executivos argumentaram que, mesmo com a chegada de Zolgensma, o Spinraza continua sendo o tratamento padrão para a AME, com base na indicação mais ampla do medicamento e mais de 7 mil pacientes tratados, alguns por até seis anos. Spinraza é aprovado nos EUA para todos os tipos de AME – desde os bebês mais doentes do tipo 1 até adultos com formas mais leves da doença, onde a perda da função muscular começa mais tarde e é mais gradual.
“A Biogen dá as boas-vindas a opções terapêuticas adicionais para ajudar pessoas com essa doença rara”, disse a empresa em um comunicado divulgado após a aprovação de Zolgensma. “Estamos orgulhosos de ter ajudado mais de 7.500 pessoas com AME. O Spinraza continua sendo o único tratamento disponível para uma ampla faixa etária de pacientes com AME ”.
Dr. John Brandsema, um neurologista pediátrico do Hospital Infantil da Filadélfia, tratou pacientes com AME com Spinraza e Zolgensma. Ele acredita que as comparações são prematuras.
“Há uma relutância por parte da comunidade acadêmica em comparar diretamente os pacientes do estudo de transferência de genes [Zolgensma] com os pacientes do estudo nusinersena [Spinraza]. Eles eram diferentes em seus critérios de inclusão, em sua idade no início da terapia e em algumas das medidas de desfecho que estavam sendo estudadas ”, disse Brandsema . “Eu acho que você realmente precisa de experiência no mundo real para fazer comparações desse nível e não temos experiência no mundo real ainda com transferência de genes.” Brandsema recebeu honorários de consultoria da Biogen e da AveXis, empresa de biotecnologia que desenvolveu Zolgensma e foi adquirida pela Novartis.
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Sobre o preço de 2,1 milhões de dólares da Zolgensma: a Novartis defende sua decisão, chamando o tratamento de “altamente custoefetivo” e “justo e razoável”, dado o benefício demonstrado em testes clínicos. A Novartis destacou que injeções crônicas de Spinraza custam mais de 4 milhões de dólares (cerca de 16 milhões de reais) em cinco anos.
A Novartis informou que está trabalhando com seguradoras para implementar acordos prolongados de pagamentos e acordos baseados em desfechos para acelerar o acesso dos pacientes e o reembolso pelo Zolgensma.
Curiosamente, a Novartis não foi criticada pelo Institute for Clinical and Economic Review (ICER), uma organização sem fins lucrativos que se tornou um poder oficioso no país para avaliar os benefícios econômicos de novos medicamentos. Na sexta-feira, o ICER endossou a estratégia de preços da Novartis. Uma análise atualizada de custo-efetividade da ICER constatou que a Zolgensma, ao preço de 2,1 milhões de dólares, era apenas um pouco mais caro do que seu benchmark de preço baseado em valor. Uma análise anterior do ICER definira como razoável o preço de 1,5 milhão de dólares para o Zolgensma.
“Zolgensma está transformando dramaticamente as vidas das famílias afetadas por esta doença devastadora e, tendo em vista os novos dados de eficácia para a população pré-sintomática, o preço anunciado hoje está dentro do limite superior da faixa de preço de referência baseado em valor do ICER”, disse Dr. Steven D. Pearson, presidente da ICER.
Peter Bach, diretor do centro de políticas de saúde e desfechos do Memorial Sloan Kettering Cancer Center, está preocupado com o preço de Zolgensma e acredita que a análise de custo-efetividade atualizada da ICER tem muitas impropriedades.
“Você pode ver isso de duas maneiras. É um tratamento incrível e apenas algumas crianças precisarão, então um milhão aqui e outro milhão acolá não fazem diferença”, disse ele. “Ou nós temos um grande problema. A indústria foi totalmente redirecionada para doenças raras porque o mercado tolerará qualquer preço e a FDA exigirá dados muito pouco rigorosos ”.
Adam Feuerstein
Redator Sênior, Biotecnologia
Adam é o colunista nacional de biotecnologia da STAT, cobrindo a interseção entre a biotecnologia e Wall Street.
Publicado originalmente em STAT
At $2.1 million, newly approved Novartis gene therapy will be world’s most expensive drug
Porque tem que ser tão caro, dificultando o acesso de muitas crianças? Quanto mais grave a necessidade, se torna mais urgente. Quanto vale uma vida?
Boa pergunta, Maria Aparecida! Esta é uma questão que tem acompanhado os debates sobre acesso a medicamentos por parte dos doentes raros. Voltaremos a esse assunto no blog em breve. Obrigado pela leitura do blog! 🙂
Gostaria de saber se há ensaio clínico aberto do Zolgensma no Brasil ou em alguma parte do mundo?
Olá Alessandra. No momento não há nenhum ensaio clinico do Zolgensma aberto, no Brasil ou no mundo. Obrigado pela sua leitura 🙂