🧩 O ICER avaliou quatro tratamentos para atrofia muscular espinhal (AME) e concluiu que faltam evidências robustas sobre os benefícios do apitegromab e do uso combinado de terapias.
- Por que isso importa: Essas decisões podem impactar preços, cobertura e acesso a tratamentos de alto custo para pacientes com AME.
🧠 O que está acontecendo:
O relatório final analisou apitegromab, nusinersen, onasemnogene abeparvovec e risdiplam.
- O comitê independente votou que não há evidência suficiente para comprovar benefício clínico adicional do apitegromab.
- Também concluiu que usar nusinersen ou risdiplam após terapia gênica não tem suporte suficiente.
🔍 Nas entrelinhas:
Mesmo com avanços recentes, há incertezas sobre como combinar ou sequenciar as terapias.
- Nenhuma das drogas se destacou como melhor primeira linha (voto unânime: 13-0).
- O ICER calculou um preço de referência justo entre US$ 4.600 e US$ 30.200/ano para o apitegromab, se aprovado.
🖼️ O quadro geral:
O ICER recomenda que fabricantes alinhem preços ao valor terapêutico real e que novos estudos sejam feitos, incluindo ensaios randomizados controlados para pacientes diagnosticados via triagem neonatal.
💭 Nossa opinião:
O mercado de AME vive um impasse: avanços científicos não acompanham a definição clara de valor clínico e econômico.
Leia o relatório resumido (em inglês)
Leia o relatório final (em inglês)
Leia recomendações para políticas (em inglês)
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