⚠️ A FDA não quer o Elevidys de volta ao mercado com os dados atuais. A agência exige novas análises de segurança após três mortes ligadas à terapia gênica.
- Por que isso importa: A decisão pode redefinir os critérios de segurança para terapias gênicas já aprovadas. O setor inteiro observa com atenção o desfecho.
🧠 O que está acontecendo:
A FDA exigirá novos dados de segurança da Sarepta após mortes por insuficiência hepática aguda. A informação foi dada para ENDPOINTS News através de uma fonte da FDA que preferiu não se identificar.
- A empresa pausou voluntariamente os envios de Elevidys nos EUA.
- Está negociando a inclusão de um alerta de risco máximo (caixa preta) e novo plano de gestão de riscos.
🔍 Nas Entrelinhas:
Mesmo com aprovação plena, a FDA pode rever a autorização.
- Dois óbitos foram em pacientes sem capacidade de andar; o terceiro em adulto com distrofia de cinturas, mas usando o mesmo vetor viral.
🏃 Resumindo:
A crise começou em março com a primeira morte; a mais recente foi escondida por dias.
- Sarepta paralisou quase todo seu pipeline de terapias gênicas.
- As ações da empresa caíram quase 21% em um único dia.
🖼️ O quadro geral:
O futuro do Elevidys depende da capacidade da Sarepta de comprovar sua segurança rapidamente. A indústria observa, temendo precedentes mais rigorosos.
💭 Nossa opinião:
O silêncio da Sarepta sobre a terceira morte compromete sua credibilidade e pressiona toda a indústria de terapia gênica.
Fonte: FDA weighs new study requirements for Sarepta to confirm safety of gene therapy Elevidys: report / FIERCE Pharma
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