⚠️ Após três mortes, a empresa recusou o pedido do FDA para interromper a distribuição da terapia genética Elevidys para distrofia muscular de Duchenne.
- Por que isso importa: A recusa da Sarepta expõe o enfraquecimento da autoridade regulatória do FDA e levanta alertas sobre a segurança de terapias genéticas aprovadas com evidência limitada.
🧠 O que está acontecendo:
O FDA pediu a suspensão do Elevidys após mortes por falência hepática.
- A Sarepta manteve a distribuição para pacientes que ainda conseguem andar.
- A empresa acrescentou um alerta de segurança (“boxed warning”) à embalagem.
🔍 Nas Entrelinhas:
A aprovação da Elevidys foi forçada por um ex-diretor do FDA, contra recomendação científica.
- O ensaio clínico principal falhou em mostrar benefícios motores.
- A empresa omitiu a terceira morte até que fosse noticiada.
🏃 Resumindo:
A pressão aumentou após a morte de dois adolescentes e um adulto em testes clínicos.
- A Sarepta demitiu 500 funcionários e pausou projetos de terapia genética.
- O FDA proibiu novos estudos com tecnologia semelhante.
🖼️ O quadro geral:
O FDA pode iniciar processo para revogar a licença da Elevidys. O caso pode frear novas aprovações aceleradas de terapias genéticas.
💭 Nossa opinião: A tragédia expõe os riscos de flexibilizar critérios regulatórios sob pressão de grupos de pacientes e da indústria.
Fonte: Drugmaker Refuses F.D.A. Request to Pull Treatment Linked to Patient Deaths / New York Times
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