🧬 A Agência Européia de Medicamentos (EMA) emitiu hoje (25/7) parecer recusando a autorização de comercialização do Elevidys, um medicamento destinado ao tratamento da distrofia muscular de Duchenne.
Por que isso importa: A decisão atrasa o acesso europeu a um tratamento supostamente modificador da doença para crianças com DMD, uma condição rara, grave e fatal com expectativa de vida de apenas 28 anos.
🧠 O que está acontecendo:
O Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) emitiu parecer negativo sobre a autorização condicional de comercialização da Elevidys™ para crianças com capacidade de andar de três a sete anos com DMD.
- A Roche argumenta que os dados dos estudos EMBARK e outros mostram estabilização sustentada da doença e perfil de segurança gerenciável.
- Mais de 900 pacientes já foram tratados globalmente, com resultados positivos em desfechos funcionais secundários, segundo a empresa.
🔍 Nas Entrelinhas:
Apesar de o estudo EMBARK não ter atingido o desfecho primário após um ano, houve melhora estatisticamente significativa em métricas funcionais secundárias.
- A Roche submeteu dados de longo prazo, incluindo análises de dois e três anos, mas isso não foi suficiente para convencer a EMA.
- A empresa pretende manter o diálogo com a agência para buscar uma nova via regulatória.
🖼️ O quadro geral:
A negativa da EMA reforça a tensão entre a exigência de evidência robusta e a pressão por acesso rápido em doenças raras. A Roche insiste que o perfil benefício-risco continua favorável.
💭 Nossa opinião:
A decisão da EMA expõe os limites da via condicional em doenças raras e pressiona a indústria a produzir evidências mais sólidas, mesmo sob demanda urgente.
O que alega a EMA para sua recusa?
Reproduzimos na íntegra a posição da EMA a este respeito:
“O estudo não demonstrou que o Elevidys teve efeito nas capacidades motoras após 12 meses. Melhoras nas pontuações da AINE foram observadas tanto em pacientes que receberam Elevidys quanto naqueles que receberam placebo. A diferença na alteração nas pontuações da AINE entre os dois grupos foi de 0,65 em uma escala de 34 pontos e não foi estatisticamente significativa, o que significa que pode ser devida ao acaso. Além disso, embora muitos pacientes tratados com Elevidys tenham demonstrado produzir uma forma mais curta da proteína distrofina, os níveis de distrofina não puderam ser associados a uma melhora nas capacidades motoras.
“A empresa também apresentou dados para um subgrupo de pacientes que pareceu responder melhor ao Elevidys; no entanto, mesmo nesse grupo, a eficácia do tratamento não foi demonstrada.
“A empresa havia solicitado uma autorização condicional de comercialização; como a Agência considerou que os benefícios do Elevidys não foram demonstrados, recomendou a recusa da autorização condicional de comercialização.”
Fonte: Roche provides regulatory update on Elevidys™ gene therapy for Duchenne muscular dystrophy in the EU / Roche
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