Elza Navarro assim comentou em nosso blog o post que publicamos ontem intitulado “Elevidys: O dilema dos pacientes com distrofia muscular de Duchenne. “
“Minha opinião: se 800 crianças e adolescentes foram medicadas no mundo e uma só morreu e sem ter certeza que foi a terapia gênica, não se pode pensar como vocês acham Até o momento foram mais benefícios do que riscos.
Acredito que o questionamento de Elza representa uma dúvida comum entre pacientes, familiares e mesmo profissionais de saúde, merecendo um tratamento detalhado que considere tanto os aspectos estatísticos quanto os princípios regulatórios envolvidos na avaliação de terapias inovadoras como o Elevidys.
Assim, decidi redigir este post visando esclarecer dúvidas que podem ser de outros leitores. Faço isso baseado nas melhores práticas em farmacovigilância e no fazer científico.
Esperança e responsabilidade precisam andar juntas!
Vamos lá:
A decisão de iniciar um tratamento como o Elevidys, uma terapia gênica para Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), carrega consigo um misto de esperança, urgência e apreensão. Para famílias e cuidadores que vivem diariamente os desafios dessa doença rara e progressiva, cada nova opção terapêutica representa uma possibilidade real de mudança. No entanto, entender com profundidade e clareza os riscos e benefícios envolvidos é essencial para tomar decisões informadas e conscientes.
Uma morte em 800 casos: o que isso significa?
Dados recentes apontam para um caso fatal entre aproximadamente 800 pacientes tratados com o Elevidys. À primeira vista, isso pode parecer um risco relativamente baixo (0,125%). No entanto, esse número precisa ser analisado com cuidado, considerando o contexto clínico, a gravidade dos eventos e as características únicas da terapia.
Aprovado com ressalvas
O Elevidys foi aprovado pela FDA (agência reguladora dos EUA), mesmo sem ter atingido o principal objetivo de seu estudo mais importante (fase 3). Segundo uma autoridade da própria agência, os sinais de benefício foram considerados “exploratórios” e possivelmente fruto do acaso.
Além disso, três equipes internas do FDA recomendaram a não aprovação do produto naquele momento — o que destaca o grau de incerteza em torno dos dados disponíveis.
Efeitos adversos: o que sabemos?
O caso fatal envolveu uma inflamação grave no fígado (hepatotoxicidade). Apesar da presença de um vírus que pode ter contribuído, esse tipo de reação já era conhecida como possível risco do Elevidys.
A empresa fabricante (Sarepta) atualizou rapidamente as informações do medicamento e alertou médicos sobre essa possibilidade. Isso mostra que a associação entre o tratamento e o evento adverso é considerada biologicamente plausível, ou seja, faz sentido do ponto de vista médico.
Por que terapias gênicas pedem mais cuidado?
O Elevidys é diferente de medicamentos comuns:
- É aplicado uma única vez — não pode ser interrompido ou revertido, mesmo se surgirem efeitos colaterais.
- É uma tecnologia nova — ainda não há muitos dados sobre o que pode acontecer no longo prazo.
- É extremamente caro — o custo por dose é de US$ 3,2 milhões, o que levanta discussões éticas e de acesso justo.
Como tomar uma decisão responsável?
Para quem convive com a DMD, é legítimo desejar acreditar e arriscar. A doença é grave, progressiva e afeta a qualidade de vida desde muito cedo. No entanto, esse desejo precisa caminhar ao lado de informação confiável, transparência e acompanhamento profissional de qualidade.
Tanto os médicos quanto as famílias devem considerar:
- Os benefícios potenciais, mesmo que ainda incertos;
- Os riscos conhecidos, incluindo eventos graves e possivelmente fatais;
- O cenário regulatório, que indica que ainda há muitas perguntas em aberto.
O papel da vigilância e do advocacy
A história do Elevidys ainda está sendo escrita. Acompanhar de perto os efeitos em quem já recebeu a terapia será fundamental. Por isso, é essencial que os pacientes estejam incluídos em registros clínicos, que as famílias sejam ouvidas e que os cuidadores tenham acesso contínuo a orientação qualificada.
Organizações de advocacy têm um papel-chave nesse processo: traduzir evidências técnicas em linguagem acessível, defender a equidade no acesso e garantir que as decisões não sejam tomadas com base em expectativas irreais, mas sim em fatos bem compreendidos.
Resumindo: esperança com responsabilidade
O Elevidys pode vir a representar um avanço importante no tratamento da DMD. Mas ainda é cedo para cravar seu real impacto. Esperança e responsabilidade precisam andar juntas.
Para isso, é fundamental manter-se informado, dialogar com especialistas de confiança e exigir transparência tanto de empresas quanto de autoridades regulatórias.
