🧬 A FDA concluiu que a morte recente de uma criança brasileira não foi causada pela terapia gênica Elevidys e recomenda retomar seu uso para pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) com capacidade de andar .
- Por que isso importa: A decisão libera o tratamento para uma parte significativa dos pacientes, enquanto mantém a cautela com os casos mais graves. A DMD é uma doença rara e devastadora, e cada opção terapêutica faz diferença.
🧠 O que está acontecendo:
A Elevidys estava sob suspensão voluntária após mortes em ensaios clínicos.
- A FDA concluiu que a morte de um menino brasileiro de oito anos não foi causada pela terapia.
- A suspensão continua para pacientes sem capacidade de andar após duas outras mortes.
🔍 Nas Entrelinhas:
A agência está tentando equilibrar segurança com acesso urgente.
- A pressão da comunidade de pacientes pesou na decisão.
- A FDA destaca que continuará ouvindo as famílias afetadas.
🖼️ O quadro geral:
A liberação parcial mostra a tendência da FDA de manter diálogo aberto com pacientes e agir rápido diante de evidências. A farmacovigilância continua em foco para populações de maior risco.
💭 Nossa opinião:
A FDA age com pragmatismo, mas a segurança de pacientes sem capacidade de andar continua pendente de respostas claras.
Fonte: FDA Recommends Removal of Voluntary Hold for Elevidys for Ambulatory Patients / FDA News Release
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