Os desafios da comercialização de terapias genéticas foram destacados por dois anúncios em 21 de fevereiro _ um da Pfizer, a terceira maior empresa farmacêutica do mundo, o outro da bluebird bio, uma start-up de biotecnologia e proprietária do que descreve como “o maior e mais profundo conjunto de dados de terapia genética ex-vivo na área”. A Pfizer está encerrando o desenvolvimento e a comercialização global de Beqvez (fidanacogene elaparvovec), uma terapia genética para hemofilia B, e efetivamente se retirando do mercado de terapia genética. A Bluebird será adquirida pelas empresas de investimento globais Carlyle e SK Capital Partners.
A Pfizer atribuiu a descontinuação do Beqvez _ que tinha um preço de tabela nos EUA de 3,5 milhões de dólares _ ao “interesse limitado que os pacientes e seus médicos demonstraram nas terapias genéticas para hemofilia”, entre outros fatores. A decisão veio menos de um ano depois que o FDA aprovou o tratamento em abril de 2024. A empresa agora concentrará seus negócios de hemofilia no Hympavzi (marstacimab-hncq), um antagonista do inibidor da via do fator tecidual ministrado uma vez por semana.
Um porta-voz da Pfizer indicou que a empresa não possui mais nenhum programa de terapia genética ativo. Em julho de 2023, a empresa vendeu um portfólio de programas de terapia genética pré-clínica e tecnologias habilitadoras para a Alexion da AstraZeneca. Um ano depois, encerrou o desenvolvimento do fordadistrogene movaparvovec para distrofia muscular de Duchenne após o fracasso de um estudo de Fase III. Em dezembro de 2024, a Pfizer encerrou um acordo com a Sangamo Therapeutics para o desenvolvimento conjunto do giroctocogene fitelparvovec para hemofilia A.
Enquanto isso, a bluebird bio anunciou um acordo definitivo visando ser adquirida pela Carlyle e SK Capital Partners. Os acionistas receberão três dólares por ação em dinheiro e um direito de valor contingente de 6,84 dólares por ação após a realização de 600 milhões de dólares em vendas líquidas em qualquer período de 12 meses até o final de 2027. O acordo avalia a bluebird e seu portfólio de terapias genéticas em 29 milhões de dólares – ou 96 milhões de dólares se o direito de valor contingente for acionado. Em seu auge, no entanto, a bluebird valia mais de 10 bilhões, com ações cotadas a 2,3 mil dólares cada.
Andrew Obenshain, CEO da bluebird, disse: “Por mais de uma década, a bluebird tem estado na vanguarda da terapia genética, oferecendo tratamentos inovadores para pacientes que enfrentam doenças genéticas com risco de vida. No entanto, à medida que nossos desafios financeiros aumentavam, ficou claro que garantir o parceiro estratégico certo era fundamental para maximizar o valor para nossos acionistas e garantir o futuro de longo prazo de nossas terapias. Após um extenso processo de revisão, esta aquisição representa o melhor caminho a seguir – maximizando o valor para os acionistas e trazendo capital significativo, experiência comercial e um compromisso de fornecer a mais pacientes a oportunidade de se beneficiar de terapias genéticas potencialmente transformadoras.
A empresa fez três pedidos malsucedidos de um voucher de revisão prioritária (PRV) para Lyfgenia, que planejava vender para a Novartis por 103 milhões de dólares. Dois PRVs anteriores foram vendidos por um total de 197 milhões de dólares.
