Em 21 de julho de 2025 fui procurado, via email, pela assessoria de comunicação contratada pela Roche Farma Brasil, a respeito do post abaixo. A motivação do email seria suposta informação errada veiculada pelo blog Academia de Pacientes.
Assim, com base na Lei do Direito de Resposta (Lei nº 13.188/2015), reproduzimos abaixo o posicionamento da empresa, enviado por sua assessoria contratada de comunicação. Um pouco mais abaixo, como facultado pelo mesmo dispositivo legal, publicamos nossa tréplica (nossa resposta ao comunicado da empresa).
Em atendimento à Lei nº 13.188, de 11 de novembro de 2015, publicamos, de forma gratuita, o direito de resposta encaminhado por Roche Farma Brasil, em referência ao post intitulado “Terapia gênica para Distrofia de Duchenne: por que Anvisa e Conitec discordam — e o que isso significa para os pacientes?”, publicada em 10/7/2025. O conteúdo é de inteira responsabilidade dos autores. Em seguida, apresentamos esclarecimentos do blog Academia de Pacientes a respeito de afirmações contidas na resposta.
Identificamos essa matéria no Blog Academia de Pacientes e há uma informação errada no conteúdo. Foi publicado que testes de correr e subir escadas não tiveram resultado significativo e, sim, tiveram.
Segue abaixo um posicionamento sobre o tema para entender melhor. Você conseguiria alterar o conteúdo ou considerar a nota abaixo, por favor? É possível?
Em dezembro de 2024, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) concedeu aprovação regulatória para o uso de delandistrogeno moxeparvoveque (Elevidys®) no tratamento de pacientes pediátricos deambuladores (indivíduos que conseguem andar sem ajuda) com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), na faixa etária entre 4 e 7 anos (a partir de 4 e antes de completar 8 anos de idade), conforme publicado no Diário Oficial da União¹.
O pedido de registro regulatório submetido pela Roche à Anvisa está alinhado com a população do estudo clínico fase 1 (101 e 103 – coorte 1), fase 2 (102) e fase 3 (301 EMBARK), que avalia o tratamento para um perfil específico de pacientes, na faixa etária de 4 a 7 anos (a partir de 4 anos e antes de completar 8 anos). Assim como para o FDA (Food and Drug Administration / EUA), a decisão positiva para o registro da Anvisa está embasada nos estudos SRP-9001-1012; SRP-9001-1023; SRP-9001-1034 e SRP-9001-301 (EMBARK)5, que avaliaram a segurança e eficácia de Elevidys® (delandistrogene moxeparvovec) majoritariamente em pacientes de 4 a 7 anos de idade no momento da inclusão. O registro da ANVISA foi concedido em caráter excepcional, conforme o artigo 30 da Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 505/2021, classificando-o como um “medicamento de terapia gênica, inovador, para tratamento de doença rara grave, debilitante, progressiva, sem tratamento específico disponível”⁶.
Ainda de acordo com a ANVISA⁶, os benefícios do Elevidys® no tratamento de pacientes com DMD, deambulantes, com idade de 4 a 7 anos de idade, demonstram uma melhora significativa em funções essenciais, como a capacidade de ficar em pé, caminhar e subir escadas.
Você sabia?
No Brasil, a Lei nº 13.188/2015 garante ao retratado a publicação de sua versão, mas não impede que o veículo faça nova manifestação.
O art. 4º, § 1º prevê que a resposta deve se ater aos fatos da matéria — se houver extrapolação, deturpação ou imputações novas, o veículo pode:
- Recusar a publicação (se claramente fora do escopo da matéria original) e, se houver disputa, submeter ao juiz.
- Publicar a resposta como está e, em seguida, exercer o mesmo direito à manifestação para corrigir ou contextualizar, ou seja, publicar tréplica.
Sendo assim, aqui vai a nossa tréplica, com algumas observações prévias.
Pontos críticos da resposta da Roche
- Silêncio sobre a Conitec – A empresa não comenta a avaliação negativa (ou divergente) da Conitec, que é parte essencial do debate no meu post. Isso cria um recorte seletivo da realidade.
- Ênfase no alinhamento com a Anvisa – Ao vincular seu pedido de registro à faixa etária dos estudos e ao parecer positivo da Anvisa, a Roche reforça apenas a narrativa regulatória favorável.
- Caráter promocional – A redação é próxima de material de marketing institucional, não de um contraponto analítico. Não há confronto dos dados apresentados no post, nem discussão sobre as limitações dos estudos, como, por exemplo, os desfechos clínicos contestados.
- Uso estratégico do “caráter excepcional” – O texto cita o art. 30 da RDC 505/2021 como respaldo, mas não discute que a decisão foi baseada em critérios de aprovação condicional, o que pode implicar incertezas e necessidade de estudos complementares.
- Ausência de contexto clínico e econômico – Não há nenhuma menção a custo-efetividade, sustentabilidade no SUS ou impacto orçamentário — tópicos centrais para a decisão da Conitec.
Esclarecimento sobre a resposta de Roche Farma Brasil ao post intitulado Terapia gênica para Distrofia de Duchenne: por que Anvisa e Conitec discordam — e o que isso significa para os pacientes?
A manifestação da Roche se restringe a reproduzir informações já publicadas pela Anvisa sobre a aprovação regulatória do delandistrogeno moxeparvovec (Elevidys®) para um perfil específico de pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne, sem abordar o ponto central do meu texto: a divergência entre o posicionamento da Anvisa e o da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec).
Reitero que a análise da Conitec — responsável por recomendar ou não a incorporação de medicamentos no SUS — considerou não apenas dados de eficácia e segurança, mas também aspectos como custo-efetividade, impacto orçamentário e incertezas metodológicas dos estudos apresentados. Essa avaliação resultou em recomendação distinta da decisão da Anvisa, justamente pelo caráter condicional das evidências e pela ausência de dados robustos para sustentar benefícios clínicos de longo prazo.
Assim, embora a aprovação regulatória seja um passo relevante, ela não garante automaticamente o acesso universal pelo SUS, nem encerra o debate sobre a real efetividade do tratamento em condições de uso no mundo real. Ignorar o posicionamento da Conitec significa omitir parte fundamental do processo decisório em saúde pública no Brasil, especialmente quando se trata de terapias gênicas de alto custo para doenças raras.
O blog Academia de Pacientes mantém sua disposição para publicar informações devidamente comprovadas e reitera seu compromisso com a veracidade e o interesse público.
