Deja vú? O recente fiasco da terapia gênica em distrofia muscular

déjàvu é a sensação de já ter visto ou vivido uma situação que está acontecendo no presente.

O que há de novo: Promessas terapêuticas exacerbadas na mídia, desafios de concretização na pesquisa clínica e óbitos de pacientes definem, a médio prazo, um futuro pouco promissor para as terapias gênicas. Apesar de todo oba-oba criado por lobbies de todos os matizes, apenas seis terapias do gênero foram aprovadas pelo FDA até o momento. E para doenças que acometem poucas pessoas.

Por que isso importa: A terapia genética carrega o potencial revolucionário de tratar doenças gênicas, mas a viabilidade e segurança ainda são questões pendentes a serem resolvidas.

O quadro geral:

  • A terapia genética, embora promissora, ainda é um campo emergente com apenas seis terapias aprovadas pelo FDA até agora, indicando que há muito espaço para exploração e melhorias (FDA).
  • Um caso recente de morte pós-terapia gênica em um paciente com Distrofia Muscular de Duchenne ressalta os riscos associados, especialmente as reações imunológicas adversas que podem ser fatalmente imprevisíveis.
  • As ferramentas de edição genética como CRISPR são avanços tecnológicos significativos, mas a resposta imunológica do corpo e outros fatores biológicos complexos são desafios que ainda precisam ser superados para garantir a segurança e eficácia da terapia genética.
É difícil desafiar um bilhão de anos de evolução
Ricky Lewis, PhD

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