Em 24 de agosto de 2026, o Diário Oficial da União publicou a Resolução 3.332/2026: fim do registro condicional do Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque) no Brasil.
Anvisa e Roche anunciaram juntas. O cancelamento foi pedido pela própria fabricante, Sarepta, “porque os dados clínicos disponíveis não atendem aos requisitos regulatórios”. É uma frase seca para encerrar três anos de pressão política, brigas científicas, uma enxurrada de ações judiciais bilionárias e mortes que, para muita gente, não precisavam ter acontecido.
Nos EUA a droga já era discutida. A Sarepta Therapeutics desenvolveu, a Roche vendeu mundo afora, e o alvo era a Distrofia Muscular de Duchenne: doença que degenera os músculos, quase sempre em meninos. Em junho de 2023, a FDA aprovou por via acelerada, só para uma faixa etária pediátrica. E aprovou de um jeito estranho: Peter Marks, diretor do setor da FDA que avalia biológicos, foi contra o parecer da própria equipe técnica, que recomendava não aprovar.
O teste que deveria confirmar o benefício saiu fraco. Ainda assim, um ano depois, em junho de 2024, a FDA ampliou a aprovação para qualquer idade (de novo contra o alerta da própria equipe de que os benefícios eram limitados e as incertezas, grandes). Isso reabriu uma discussão que não tem resposta fácil: até onde a agência pode afrouxar o que exige de evidência quando o remédio custa milhões e as famílias estão desesperadas?
Quantas dessas decisões (a aprovação acelerada nos EUA, a expansão de 2024, a compra sob liminar no Brasil) teriam sido diferentes se o alerta técnico interno tivesse pesado mais do que a pressa de dar uma resposta a famílias desesperadas?
No Brasil, a Anvisa liberou o registro condicional em dezembro de 2024. O preço (R$ 14,6 a 17 milhões por dose) bastou para transformar o caso numa guerra de liminares. Famílias, com promessas médicas otimistas e imprensa pouco crítica no meio do caminho, foram à Justiça pedir que a União pagasse o tratamento pelo SUS.
O governo reagiu: em 23 de agosto de 2024 a União levou o assunto ao STF, Petição 12.928, pedindo para suspender a compra obrigatória. Seis dias depois, Gilmar Mendes topou e suspendeu as liminares. Quem trabalha com economia da saúde chamou isso de necessário. O SUS não aguentaria comprar em série um remédio de eficácia contestada. Em junho de 2025, a Conitec formalizou a dúvida, questionando eficácia e segurança e recomendando não incorporar o tratamento.
Enquanto isso, fora do Brasil, as coisas pioravam de um jeito mais grave. Em março de 2025, um garoto de 16 anos morreu de insuficiência hepática aguda depois da dose máxima. Em junho, uma segunda morte por falência hepática fulminante; aí a Sarepta parou, temporariamente, o uso comercial e os testes em quem já não andava mais.
E a empresa não ajudou a própria imagem: em julho de 2025 descobriu-se que a Sarepta tinha deixado de informar mortes ocorridas em testes clínicos. Três mortes confirmadas, evidência de lesão hepática grave ligada ao vetor viral do tratamento (AAVrh74), e a FDA pediu novas análises. Chegou a ameaçar tirar o produto do mercado. A Sarepta disse não a um pedido da própria FDA para parar a distribuição por conta própria. A pressão não baixou: em novembro de 2025 veio o alerta grave na bula e o uso ficou restrito a quem ainda anda.
No Brasil, o caso que mexeu com todo mundo foi o de Pedro Henrique, menino de São Carlos (SP) que recebeu a aplicação em março de 2025, pago pelo SUS por decisão judicial. A imprensa local chamou de “renascimento”. Três meses depois, ele morreu de uma infecção por influenza. A FDA concluiu depois que a morte não teve relação direta com a terapia. Mas o estrago, aqui, já estava feito: ficou a pergunta sobre riscos imunológicos em quem passa por terapia gênica e sobre o quanto o Brasil está preparado para acompanhar isso de perto.
A Anvisa suspendeu cautelarmente venda, distribuição e uso do Elevidys® em julho de 2025 e manteve a suspensão nas revisões de setembro e outubro, pedindo mais explicação sobre como o vetor viral causava a lesão.
Do outro lado do Atlântico, a EMA recomendou, em julho de 2025, não aprovar o registro na Europa. Os benefícios, segundo a agência, não estavam comprovados. A Roche parou de fornecer o remédio para seis países fora dos EUA. A Sarepta demitiu 500 pessoas, mais de um terço do quadro, cancelou parte do portfólio de terapias gênicas, e viu as próprias ações despencarem. O chefe da FDA também saiu do cargo naquele período.
A suspensão definitiva de agora encerra o capítulo comercial do Elevidys® no Brasil. Mas não conclui o capítulo da segurança: a Anvisa deixou registrado que a Roche continua obrigada a monitorar e informar dados de segurança de todos os pacientes brasileiros que receberam o remédio entre dezembro de 2024 e julho de 2025, inclusive os que participaram de estudos clínicos no país.
Sobra a pergunta incômoda: quantas dessas decisões (a aprovação acelerada nos EUA, a expansão de 2024, a compra sob liminar no Brasil) teriam sido diferentes se o alerta técnico interno tivesse pesado mais do que a pressa de dar uma resposta a famílias desesperadas?
Desde junho de 2023 temos acompanhado aqui neste blog o caso desta malfadada terapia. E de uma forma crítica que só é possível quando não se é patrocinado pela indústria farmacêutica. Independência em assuntos que envolvem vida e morte de seres humanos não tem preço.
Com a palavra agora os deputados demagogos que preferiram acenar para a platéia, com audiências públicas assemelhadas a programas de calouros, do que observar a boa ciência.
Cláudio Cordovil Oliveira é pesquisador da Fiocruz, jornalista especializado em Ciência, agraciado com o Prêmio José Reis de Divulgação Científica, pelo CNPq
