⚠️ A Anvisa decidiu suspender temporariamente o uso do Elevidys®, terapia gênica para DMD, após três mortes por insuficiência hepática nos EUA ligadas ao mesmo vetor viral usado no produto.
- Por que isso importa: Trata-se de uma terapia genética inédita e caríssima, aplicada a crianças com doença rara grave. A suspensão preventiva expõe os riscos ainda pouco compreendidos de tecnologias vetoriais AAV em organismos vulneráveis.
🧠 O que está acontecendo:
A Anvisa seguiu decisão da FDA e suspendeu o uso do Elevidys® até que os riscos hepáticos sejam melhor compreendidos.
- A suspensão atinge importação, comercialização e distribuição, mesmo sem mortes no Brasil (há controvérsias) .
- A Roche, detentora do registro no país, concordou com a medida e suspendeu voluntariamente a oferta local.
🔍 Nas Entrelinhas:
As mortes ocorreram fora das indicações aprovadas pela Anvisa — mas usaram o mesmo vetor viral.
- Mesmo fora do escopo regulatório brasileiro, a hepatotoxicidade grave levanta dúvida sobre a segurança geral da tecnologia.
- A bula brasileira já alertava para risco hepático e exigia monitoramento intensivo.
🏃 Resumindo:
A Anvisa age com cautela diante de dados novos sobre segurança da terapia gênica.
- No Brasil, só 10 crianças tratadas até agora; três eventos adversos foram notificados, sendo dois leves e um óbito sem nexo causal confirmado.
- A medida visa revisar o plano de risco e garantir que o benefício continue superando os perigos.
🖼️ O quadro geral:
A decisão da Anvisa reflete uma postura proativa diante de tecnologias emergentes e de alto risco, como terapias gênicas com vetor AAV. A suspensão é temporária e pode ser revertida após análise de novos dados e revisão do gerenciamento de risco.
💭 Nossa opinião:
Reguladores precisam agir rapidamente quando terapias promissoras revelam sinais de risco sistêmico – mesmo que ainda não haja oficialmente mortes locais.
Fonte: Anvisa suspende o uso do medicamento de terapia avançada ELEVIDYS® (delandistrogeno moxeparvoveque) / ANVISA
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