🚀 Kaila Mabus superou uma doença rara graças à inovação na medicina de reposicionamento (repurposing) de drogas.
- Por que isso importa: Esta história realça o potencial de salvar vidas usando medicamentos já existentes para novas doenças raras.
🧠 O que está acontecendo:
- Dr. David Fajgenbaum, um pesquisador e paciente com doença de Castleman, está liderando o esforço para combinar pacientes com doenças raras a medicamentos já aprovados para outras condições.
- Every Cure, uma organização sem fins lucrativos, recebeu financiamento para criar um banco de dados e algoritmos que facilitam essas combinações.
🔍 Nas Entrelinhas:
- A FDA aprovou apenas um medicamento para a doença de Castleman, que não ajudou Kaila. Mas a droga ruxolitinib, indicada para um tipo de câncer sanguíneo, colocou sua condição em remissão.
- O reposicionamento de drogas é uma estratégia que oferece esperança rápida e custoefetiva para doenças sem tratamento conhecido.
🏃 Resumindo:
- A pesquisa de Fajgenbaum e o financiamento para Every Cure visam expandir o reposicionamento de drogas em grande escala.
- O objetivo é dar aos pacientes acesso máximo a medicamentos, não necessariamente a aprovação da FDA para novas indicações.
🖼️ O quadro geral:
- Mais de 10 mil doenças raras existem, com a maioria sem tratamentos aprovados. A iniciativa de Fajgenbaum pode mudar drasticamente este cenário, promovendo o uso de medicamentos aprovados em novos contextos de doença.
💭 Nossa opinião
- A abordagem inovadora de Fajgenbaum para reposicionamento de drogas poderia revolucionar o tratamento de doenças raras, oferecendo esperança onde antes havia pouca.
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Hiper necessário um maior empenho nas pesquisas de doenças raras@
Eu apoio e peço isso, 👆, de td o meu coração!
Gratidão eterna a tds os que se dedicam a estas pesquisas.
O mundo agradece!