A FDA apresentou o Rare Disease Evidence Principles (RDEP), um novo modelo de submissão para terapias gênicas direcionadas a doenças genéticas extremamente raras — aquelas que afetam menos de mil pessoas nos EUA. A proposta visa flexibilizar os critérios regulatórios, oferecendo caminhos mais ágeis para aprovação com base em um único estudo de braço único e dados de suporte.
O que muda com o RDEP?
Sob o novo programa:
- Estudos de braço único poderão ser suficientes para demonstrar eficácia, desde que apoiados por dados adicionais.
- A submissão deve ocorrer antes do início do ensaio pivotal.
- A doença-alvo deve causar incapacidade grave ou morte, e não ter terapias alternativas adequadas.
- O foco são defeitos genéticos bem definidos em populações muito pequenas.
Dados que poderão ser considerados
Além dos resultados clínicos, a FDA aceitará:
- Dados sobre o efeito direto do tratamento na fisiopatologia da doença
- Evidências de modelos não clínicos relevantes
- Dados farmacodinâmicos clínicos
- Relatos de casos e dados de acesso expandido
Interação com a FDA
O programa prevê reuniões iniciais com as equipes de revisão do CDER e CBER, nas quais será definido o pacote de dados esperado para avaliação. A FDA também recomenda incluir dados da experiência do paciente, inclusive via sessões de escuta específicas.
Pós-aprovação
Medicamentos aprovados via RDEP podem estar sujeitos a exigências adicionais após a entrada no mercado, como parte do acompanhamento contínuo da segurança e eficácia.
🧬 Comentário: O RDEP reflete uma tendência regulatória global de adaptar os processos de aprovação a contextos de alta complexidade e baixa incidência, como no caso das doenças ultrarraras. A iniciativa pode representar um avanço significativo no acesso a terapias inovadoras, mantendo diálogo estruturado com patrocinadores e foco na experiência do paciente.
Fonte: CDER and CBER offer new submission program for rare disease gene therapies / Endpoints News
Nota de Transparência: Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.
