7 de novembro de 2023

Cláudio Cordovil

Sinal verde para terapia gênica contra doença falciforme 🟢

O que há de novo? O tratamento exa-cel, aprovado por um painel de especialistas, aguarda a autorização final da FDA até 8 de dezembro. 🗓️

Por que isso importa🛎️ :

O tratamento exa-cel promete libertar pacientes dos efeitos debilitantes da doença falciforme, uma condição crônica e fatal que desafia a medicina há muitos anos.
Esta etapa representa um marco crucial, indicando um caminho para a aprovação federal e disponibilização de um tratamento potencialmente curativo para a doença falciforme.

O quadro geral: 🔍

Mais de 100 mil estadunidenses sofrem de doença falciforme, afetando milhões globalmente, com alta prevalência em pessoas de ascendência africana .
O tratamento exa-cel, se aprovado, será o primeiro a utilizar a técnica de edição genética CRISPR para tratar uma doença genética .
Estima-se que os custos de cuidados ao longo da vida para pacientes com doença falciforme totalizem cerca de 3 bilhões de dólares anuais ao sistema de saúde norte-americano.

A aprovação por painel consultivo do FDA sugere um forte endosso à segurança do exa-cel, pavimentando o caminho para o uso clínico amplo.
A FDA já reconhecera a eficácia do exa-cel, desenvolvido pela Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics .
A decisão da FDA até 20 de dezembro também incluirá uma segunda cura potencial para a doença falciforme, destacando avanços significativos no tratamento.
No Brasil, a doença falciforme não é considerada doença rara, mas negligenciada, e acomete entre 60 mil e 100 mil pacientes no País.

Clique aqui para saber mais

Imagem gerada por Inteligência Artificial.

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Sinal verde para terapia gênica contra doença falciforme 🟢

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