O que há de novo? O tratamento exa-cel, aprovado por um painel de especialistas, aguarda a autorização final da FDA até 8 de dezembro. 🗓️
Por que isso importa🛎️ :
- O tratamento exa-cel promete libertar pacientes dos efeitos debilitantes da doença falciforme, uma condição crônica e fatal que desafia a medicina há muitos anos.
- Esta etapa representa um marco crucial, indicando um caminho para a aprovação federal e disponibilização de um tratamento potencialmente curativo para a doença falciforme.
O quadro geral: 🔍
- Mais de 100 mil estadunidenses sofrem de doença falciforme, afetando milhões globalmente, com alta prevalência em pessoas de ascendência africana .
- O tratamento exa-cel, se aprovado, será o primeiro a utilizar a técnica de edição genética CRISPR para tratar uma doença genética .
- Estima-se que os custos de cuidados ao longo da vida para pacientes com doença falciforme totalizem cerca de 3 bilhões de dólares anuais ao sistema de saúde norte-americano.
- A aprovação por painel consultivo do FDA sugere um forte endosso à segurança do exa-cel, pavimentando o caminho para o uso clínico amplo.
- A FDA já reconhecera a eficácia do exa-cel, desenvolvido pela Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics .
- A decisão da FDA até 20 de dezembro também incluirá uma segunda cura potencial para a doença falciforme, destacando avanços significativos no tratamento.
- No Brasil, a doença falciforme não é considerada doença rara, mas negligenciada, e acomete entre 60 mil e 100 mil pacientes no País.
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Imagem gerada por Inteligência Artificial.
