O que você vai ler a seguir
- Um estudo pergunta se doenças raras deveriam ter regras próprias na hora de decidir o que o SUS e outros sistemas de saúde pagam. A resposta não é a que você imagina.
- Onze países foram analisados. Só dois conseguem aplicar quase todos os critérios extras pra doenças raras de forma consistente. O Brasil está entre eles?
- O Ministério da Saúde pagou por essa pesquisa. O que ela descobriu sobre o próprio Brasil é o tipo de coisa que não costuma aparecer em nota oficial.
- Tem uma frase específica sobre como a CONITEC decide. E ela aparece só uma vez no artigo inteiro, escondida numa seção que quase ninguém lê até o fim.
- O caso do Zolgensma para AME é citado no estudo. Mas não do jeito que a CONITEC provavelmente gostaria.
- Antes de tirar conclusões, vale avisar: os próprios autores admitem uma falha na pesquisa que pode mudar tudo o que se pode afirmar sobre o Brasil.
Um estudo publicado em agosto no Orphanet Journal of Rare Diseases tentou responder a uma pergunta que toda família de paciente raro já fez, de um jeito ou de outro, para algum médico, gestor ou juiz: doenças raras e ultrarraras deveriam ser avaliadas com regras diferentes das doenças comuns na hora de decidir o que o sistema de saúde paga?
A resposta é tranquilizadora e desconfortável ao mesmo tempo. E para quem vive no Brasil, vem com um detalhe que os próprios autores não destacam, mas que salta aos olhos de quem lê com atenção: o Brasil quase não aparece nos resultados, apesar de ter bancado a pesquisa.
A pergunta e a resposta
A equipe, ligada a instituições como Fiocruz, Universidade de Brasília e Beneficência Portuguesa de São Paulo, revisou 17 estudos internacionais e reuniu documentos oficiais de agências de avaliação de tecnologias em saúde (ATS) de 11 países, Brasil incluído. A ideia era mapear quais critérios, além dos padrões de eficácia, segurança e custo-efetividade, os países usam para avaliar tratamentos de doenças raras, e o quanto isso realmente sai do papel.
A conclusão resume bem o achado: a avaliação de tecnologias em saúde para doenças raras “se caracteriza por adaptações seletivas e pragmáticas, em vez da utilização de estruturas alternativas unificadas”.
Traduzindo: sim, os países tratam doenças raras de forma diferente. Mas quase nenhum tem um sistema estruturado e coerente pra fazer isso. Na prática, existe um conjunto de ajustes pontuais, decididos caso a caso, sem que o paciente ou a associação de pacientes saiba de antemão quais regras vão valer para o seu caso.
Só Canadá e Reino Unido conseguiram operacionalizar nove dos 10 critérios adicionais mapeados pelo estudo, de forma consistente. O resto, boa parte da Europa incluída, aplica os critérios de forma seletiva: reconhece a gravidade da doença, por exemplo, mas não monta os mecanismos financeiros (como acordos de risco compartilhado) que tornariam a incorporação sustentável.
Por que isso não é só uma questão técnica
“Adaptações seletivas e pragmáticas” soa como jargão inofensivo de política pública. Não é. O próprio artigo admite, mais de uma vez, que essa falta de estrutura tem um preço.
Como os critérios são pesados, como as negociações acontecem, como as decisões finais são tomadas: nada disso costuma ficar documentado, principalmente quando as deliberações acontecem fora dos relatórios formais ou em acordos confidenciais. Os pesquisadores chegam a recomendar que os países esclareçam as regras de decisão para lidar com incerteza e documentem como a opinião de pacientes pesa nas recomendações. É um pedido que só faz sentido porque, hoje, isso não está claro em lugar nenhum.
Tem também um alerta que interessa especialmente a famílias de doenças ultrarraras: como a evidência sobre esse grupo é ainda mais escassa, a decisão provavelmente usa os mesmos critérios pensados para doenças raras em geral, que já são menos rigorosos e menos previsíveis que os aplicados a doenças comuns.
Ou seja, o paciente raro entra num sistema que reconhece, no discurso, que o seu caso é diferente, mas que raramente tem uma estrutura fixa garantindo tratamento parecido para pacientes em situação clínica parecida. O resultado depende de quão organizada é a associação de pacientes, de quão visível é a doença na mídia, e de negociações que muitas vezes acontecem fora da vista de todos. Não é aleatoriedade no sentido estatístico, existe uma lógica por trás de cada decisão. Mas é imprevisibilidade pura para quem está do lado de fora esperando uma resposta.
O paciente raro entra num sistema que reconhece, no discurso, que o seu caso é diferente, mas que raramente tem uma estrutura fixa, garantindo tratamento parecido para pacientes em situação clínica parecida
E o Brasil, nessa história?
Aqui está o ponto que mais interessa ao leitor brasileiro, e que o artigo não transforma em destaque.
O estudo foi financiado pelo Ministério da Saúde, como parte do projeto “Fortalecendo a avaliação de tecnologias em saúde para doenças ultrarraras: Análise de Decisão no Sistema Único de Saúde (SUS)”. O Brasil também está listado, no corpo do texto, como um dos seis países de sistema universal (junto com Austrália, Canadá, Nova Zelândia, Inglaterra e Escócia) que forneceram documentos institucionais para a pesquisa.
Só que na tabela que resume o resultado final do estudo, a que lista os 29 países que conseguiram demonstrar o uso de critérios adicionais para doenças raras, o Brasil não aparece. Nenhuma linha, nenhuma marcação. Os outros cinco países do mesmo grupo estão lá.
Isso não parece detalhe editorial. Encaixa com outras pistas espalhadas pelo próprio artigo. O documento usado para representar o Brasil não é sobre doenças raras: é um relatório de 2022 do Ministério da Saúde/CONITEC sobre limiares de custo-efetividade em geral, aplicável a qualquer tecnologia em saúde. Todos os outros cinco países do mesmo grupo apresentaram documentos específicos sobre doenças raras.
A única vez em que a CONITEC é citada nominalmente no artigo inteiro é uma notícia do site gov.br sobre o acordo do Zolgensma para pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME). Não é um relatório técnico, não é um parecer com critérios explicitados. E essa citação aparece só na seção de limitações do estudo, como exemplo de mudança que “não foi codificada em diretrizes formais de ATS” e que só foi identificada em literatura cinza fragmentada.
Quando o artigo descreve que países de sistema universal costumam negociar acordos financeiros caso a caso, fora do processo de revisão ou de forma confidencial (um padrão que descreve com bastante precisão o próprio caso do Zolgensma no Brasil), os exemplos citados são Canadá, Austrália e Reino Unido. O Brasil, mesmo tendo um caso claro desse padrão, não entra.
O artigo também identifica que vias específicas de avaliação para doenças ultrarraras só foram encontradas em três países: Austrália, Inglaterra e Escócia. O Brasil, apesar de ser sistema universal e de ter financiado esta mesma pesquisa, não está nessa lista.
Juntando essas peças, dá pra ver um país que forneceu dados para o estudo, mas cujos dados não foram suficientes, ou não existiam de forma documentada o bastante, para entrar na mesma classificação dos demais. A única evidência pública e nomeada do comportamento da CONITEC nessa área que sobrevive ao processo de pesquisa é uma nota de imprensa sobre um caso específico, tratada como exceção informal, não como política.
Para quem milita por acesso a tratamentos de doenças raras no Brasil, isso é um dado concreto pra cobrar transparência. Se nem uma pesquisa acadêmica financiada pelo próprio Ministério da Saúde, com acesso institucional privilegiado, conseguiu reconstruir como a CONITEC decide sobre doenças raras e ultrarraras, o paciente comum, sem acesso a esse tipo de rede, tem ainda menos chance de saber de antemão quais critérios vão valer para o seu caso.
As falhas do próprio artigo, pra não superestimar o que ele mostra
Vale não transformar esse achado numa acusação maior do que o artigo permite. Os próprios autores listam limitações relevantes, e algumas delas afetam diretamente a confiabilidade da conclusão sobre o Brasil.
A coleta da literatura cinza (os documentos institucionais, incluindo o do Brasil) foi feita por um único pesquisador, diferente da literatura publicada, que teve conferência dupla. Isso aumenta o risco de documentos relevantes terem passado despercebidos. O próprio artigo reconhece que “informações relevantes podem existir em repositórios de agências não indexados, em literatura cinza não capturada pelas fontes incluídas, ou em idiomas sub-representados”. Ou seja: é possível que a CONITEC tenha produzido material relevante que simplesmente não foi encontrado pela metodologia de busca usada.
A revisão foi dominada por experiências de países da OCDE e da Europa, o que os autores admitem poder limitar a validade das comparações para contextos de renda média como o Brasil, mesmo sendo o Brasil um sistema universal maduro, com uma agência de ATS ativa desde 2011.
Nenhuma das revisões sistemáticas incluídas avaliou viés de publicação, e classificar o que conta como “critério adicional” envolveu interpretação dos próprios pesquisadores. Ou seja, a fronteira entre o que foi ou não considerado “implementado” tem uma margem de subjetividade.
O documento é um manuscrito aceito, ainda não publicado em versão final (“article in press”), e os próprios editores avisam que pode conter erros que afetam o conteúdo antes da revisão final.
Nada disso invalida o achado sobre o Brasil. Mas ele deve ser lido como o que é: uma lacuna de documentação pública identificável no momento da pesquisa, não uma prova definitiva de que a CONITEC não tem nenhuma prática interna sobre o tema. A diferença é importante pra quem for usar este artigo como base de argumentação. O pedido legítimo que se pode fazer à CONITEC, a partir deste estudo, não é “expliquem por que vocês não fazem nada”. É “expliquem por que o que vocês fazem não está documentado o suficiente para aparecer numa pesquisa internacional que o próprio Ministério da Saúde financiou”.
O que fica para quem milita por acesso
O artigo termina pedindo mais transparência, mais governança e mais clareza sobre como os critérios adicionais são definidos, medidos e incorporados às decisões, em todos os países, não só no Brasil. É um pedido genérico, mas que ganha peso quando se olha o caso brasileiro pelas entrelinhas do próprio estudo.
Se o Brasil quer ser comparável a Canadá e Reino Unido (os dois países que hoje operacionalizam de forma estruturada a maior parte dos critérios adicionais para doenças raras), o primeiro passo, segundo a lógica do próprio artigo, não é necessariamente criar uma lei nova. É publicar, de forma sistemática e acessível, os critérios que já orientam as decisões da CONITEC para doenças raras e ultrarraras, de forma que a próxima pesquisa internacional sobre o tema encontre o Brasil na tabela.
