Cláudio Cordovil

Desenvolvendo Terapias Genéticas e Celulares Acessíveis: Um Olhar Sobre o Sul Global

Em um mundo onde a biologia e a medicina avançam a passos largos, a busca por tratamentos inovadores para doenças letais tem sido uma constante. No entanto, apesar dos progressos significativos, um desafio persiste: o alto custo dessas terapias, tornando-as inacessíveis para a maior parte da população mundial. Este cenário é especialmente crítico nos países de baixa e média renda, onde pesquisadores se esforçam para desenvolver alternativas mais acessíveis.

O exemplo da Índia é emblemático. Rahul Purwar, CEO e fundador da ImmunoACT em Mumbai, destaca a importância da propriedade intelectual local no desenvolvimento de terapias CAR-T. Com três patentes obtidas, a ImmunoACT busca não apenas reduzir custos, mas também possibilitar a comercialização internacional de suas inovações. Esta abordagem está em consonância com as necessidades urgentes da população indiana, onde cerca de 100.000 pacientes são diagnosticados com malignidades de células B anualmente.

A terapia CAR-T indígena da ImmunoACT já desperta interesse mundial. Com um custo previsto em torno de US $50.000, ela representa uma fração do valor de terapias semelhantes nos EUA, como Yescarta® e Kymriah®, que custam, respectivamente, $373.000 e $475.000. Apesar da redução significativa, Purwar reconhece que 90% dos pacientes indianos ainda enfrentarão barreiras de acesso, dada a falta de seguro saúde e a prevalência de despesas pagas diretamente pelo paciente.

Em paralelo, na Tailândia, pesquisadores da Universidade Mahidol desenvolveram uma terapia CAR-T anti-CD19, licenciada para a startup Genepeutic Bio. Estima-se que os custos possam ser até 80% inferiores aos tratamentos existentes.

A produção local e o emprego de Boas Práticas de Fabricação (GMP) são vitais para a implementação dessas terapias. Na Índia, o aumento do número de unidades GMP durante a pandemia de COVID-19 proporcionou um avanço crucial para os ensaios clínicos de terapias gênicas. Paralelamente, a participação do governo, como no caso do Ministério de Assuntos Tribais da Índia, tem sido fundamental para conectar pesquisadores com pacientes, especialmente em comunidades remotas e vulneráveis.

Além da Índia, o Brasil também se destaca no cenário de terapias genéticas. Em São Paulo, no Hospital Israelita Albert Einstein, liderado por Ricardo Weinlich, estão sendo desenvolvidas terapias gênicas para a doença falciforme, utilizando uma abordagem ex vivo com vetor AAV CRISPR-Cas9. A iniciativa brasileira segue o caminho da propriedade intelectual própria para contornar os custos proibitivos associados a essas terapias.

O papel dos governos locais é crucial não apenas no financiamento, mas também na negociação de preços com as empresas de terapia gênica, evitando que o sistema público de saúde seja sobrecarregado por custos elevados. No Brasil, ações judiciais movidas por pacientes têm pressionado o Sistema Único de Saúde (SUS) a fornecer terapias caras, como Zolgensma®, para tratamento de atrofia muscular espinhal.

Para além da propriedade intelectual, a redução de custos também passa pela otimização de processos de manufatura. A Caring Cross Global Gene Therapy Initiative e a Vector Biomed estão trabalhando para tornar os vetores virais para terapia gênica mais acessíveis a países de baixa e média renda. Este esforço inclui a utilização de vetores lentivirais abandonados por empresas biofarmacêuticas, que já demonstraram eficácia em ensaios clínicos anteriores.

Outro aspecto importante é a fabricação local no ponto de atendimento (point-of-care manufacturing), que reduz custos adicionais associados ao transporte e armazenamento de células de pacientes. Na Índia, por exemplo, estima-se que a produção local de células CAR-T possa reduzir os custos para cerca de US $35.107, um décimo do preço de terapias semelhantes nos EUA.

Finalmente, a identificação de biomarcadores eficazes é outra estratégia para otimizar a aplicação de terapias de ponta e reduzir desperdícios. No Hospital Albert Einstein, em São Paulo, pesquisas estão em andamento para encontrar biomarcadores que possam prever a resposta a imunoterapias, aumentando as taxas de sucesso do tratamento e potencialmente diminuindo custos.

Em resumo, o esforço global para tornar as terapias gênicas e celulares mais acessíveis é um desafio complexo, mas progressos significativos estão sendo feitos.

A colaboração entre pesquisadores, governos e organizações não governamentais é crucial para avançar nessa direção. A adoção de práticas de manufatura local, o desenvolvimento de propriedade intelectual própria e o fortalecimento de políticas públicas são passos essenciais para garantir que essas terapias inovadoras alcancem aqueles que mais precisam, independentemente de sua localização geográfica ou situação econômica.

Este movimento não apenas beneficia populações em países de baixa e média renda, mas também contribui para um entendimento mais amplo e diversificado das aplicações e eficácias das terapias gênicas e celulares. A experiência desses países em lidar com desafios únicos pode oferecer lições valiosas e insights para o resto do mundo.

Em última análise, a busca para tornar as terapias gênicas e celulares mais acessíveis é uma jornada que ressalta a importância da equidade em saúde. Ela reflete o esforço contínuo da comunidade global para garantir que os avanços médicos sejam compartilhados de forma justa, beneficiando toda a humanidade. A esperança é que, com a colaboração e inovação contínuas, possamos testemunhar um futuro onde tratamentos de ponta sejam uma realidade acessível para todos, independentemente de onde vivem ou de sua capacidade financeira.


Fonte: Reducing the costs of blockbuster gene and cell therapies in the Global South

Nota de Transparência: Este artigo foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado por um pesquisador em saúde pública especializado em doenças raras. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.

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