⚠️ A agência reguladora dos Estados Unidos (FDA) anunciou, nesta sexta-feira (6/11), uma investigação sobre a ocorrência de tumores, incluindo malignos, em pacientes tratados com Zolgensma, terapia gênica para atrofia muscular espinhal (AME). Em dois casos, análises moleculares identificaram evidências de que a inserção de material genético do tratamento no DNA dos pacientes participou do desenvolvimento dos tumores. No Brasil, a Anvisa ainda não se manifestou sobre o caso.
– Por que isso importa: Os achados demonstram que a integração do vetor viral ao genoma humano pode provocar tumores, risco anteriormente descrito como teórico nas informações de segurança do medicamento. A descoberta amplia as preocupações sobre a segurança de longo prazo das terapias gênicas baseadas em vírus adenoassociados (AAV).
🧠 O que está acontecendo:
A FDA recebeu notificações de tumores no sistema nervoso central e periférico, nas regiões da coluna vertebral e nos rins de pacientes tratados com Zolgensma.
- Três casos envolveram tumores associados ao oncogene GLI1, cuja ativação anormal pode favorecer o desenvolvimento de câncer.
- Em dois casos, análises confirmaram a integração do DNA do vetor viral ao genoma dos pacientes, com inserção de uma região reguladora do tratamento próxima ou dentro do GLI1; o mecanismo do terceiro caso continua sob investigação.
🔍 Nas entrelinhas:
A preocupação também alcança o Itvisma, outra terapia gênica para AME que compartilha com o Zolgensma o mesmo vetor viral e a mesma construção genética.
- Até a publicação do comunicado, a FDA não havia recebido notificações de tumores após a administração de Itvisma.
- A agência também acompanha relatos de formação de tumores associados à integração de vetores AAV em outros programas de terapia gênica.
🏃 Resumindo:
A FDA avalia a necessidade de novas medidas regulatórias e de atualização das advertências de segurança dos dois medicamentos. A fabricante Novartis conduz estudos de acompanhamento prolongado, enquanto a agência orienta a vigilância de possíveis tumores nos pacientes tratados.
🖼️ O quadro geral:
A FDA considera que os benefícios de Zolgensma e Itvisma continuam superando seus riscos potenciais nas indicações aprovadas. Entretanto, as novas evidências reforçam a necessidade de monitoramento prolongado e de reavaliação contínua da segurança das terapias gênicas.
💭 Nossa opinião
A confirmação de um mecanismo de formação de tumores associado à integração do vetor viral exige maior transparência sobre os riscos, acompanhamento de longo prazo dos pacientes e vigilância regulatória proporcional à gravidade dos efeitos adversos identificados.
