⚠️ Pedro Henrique, de 8 anos, morreu após receber o remédio de R$ 17 milhões para Distrofia Muscular de Duchenne. A FDA já abriu investigação nos EUA; no Brasil, a Anvisa não se pronunciou.
- Por que isso importa: O caso escancara a fragilidade do controle regulatório brasileiro sobre terapias gênicas de alto risco. Enquanto os EUA investigam, o Brasil mantém silêncio, mesmo com a morte de uma criança cujo tratamento foi custeado pelo SUS.
🧠 O que está acontecendo:
Pedro recebeu Elevidys em março, após decisão judicial favorável.
- Ele contraiu influenza semanas depois, teve complicações renais e faleceu em Franca após transferência hospitalar.
- O vetor AAV usado na terapia já é associado a eventos adversos graves e está sob investigação da FDA após casos similares nos EUA.
🔍 Nas Entrelinhas:
A Anvisa aprovou o Elevidys no fim de 2023, após forte pressão judicial e social.
- A FDA solicitou a suspensão da distribuição após a morte de outra criança tratada com a mesma terapia.
- O silêncio da Anvisa impediria que médicos e famílias tomassem decisões informadas sobre o risco-benefício do tratamento, não fosse o fato de sua distribuição estar suspensa no Brasil desde ontem.
🏃 Resumindo:
Pedro foi celebrado como símbolo de esperança após a vitória judicial que garantiu o remédio.
- Sua morte, contudo, lança uma sombra sobre o uso emergencial e não supervisionado de terapias ainda em investigação.
🖼️ O quadro geral:
O Brasil repete padrões de omissão regulatória em contextos de alta comoção social. A ausência de posicionamento técnico da Anvisa compromete a segurança de outras crianças em fila para o Elevidys.
💭 Nossa opinião:
Tragédias como a de Pedro exigem respostas rápidas, transparentes e públicas — a omissão regulatória não pode ser o padrão.
Leia o comunicado da FDA. (Em inglês)
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