Anvisa mantém suspensão do Elevidys após mortes no exterior
Anvisa mantém suspensão do Elevidys após mortes no exterior; caso brasileiro não teve relação confirmada com o medicamento.
Mês: setembro 2025
IA e judicialização da saúde: entenda os perigos ocultos que podem afetar seu tratamento
IA no Judiciário da saúde: entenda riscos, vieses e como proteger seus direitos em decisões que afetam pacientes e famílias.
STF cria critérios para custeio de tratamentos fora do rol da ANS
STF define critérios rígidos para cobrir tratamentos fora do rol da ANS; planos falam em economia, mas especialistas alertam para barreiras.
Raras e ultrarraras no SUS: da promessa ao protocolo — o que falta nas diretrizes de avaliação
Submeti contribuições à consulta pública: falta trilha para raras/ultrarraras, MEAs, RWE e pesos de severidade. Proponho caminhos para decisões previsíveis e não ao sabor das marés
Diretrizes REBRATS de avaliação econômica: o que falta para quem tem doenças raras
Submeti contribuições à consulta pública: falta trilha para raras/ultrarraras, MEAs, RWE e pesos de severidade. Proponho caminhos para decisões previsíveis.
A morte que paralisou a terapia genética
Morte de Jesse Gelsinger em 1999 expôs falhas éticas na terapia genética, travou pesquisas por anos e levou a regras clínicas mais rígidas.
Medicamentos oncológicos: bilhões gastos, pouca vida ganha
FDA sob crítica: drogas oncológicas caras, ganhos mínimos em sobrevida e aprovações frágeis expõem dilema entre custo, eficácia e esperança.
SUS adota comitês para monitorar terapia gênica da Atrofia Muscular Espinhal
Ministério da Saúde cria comitês para monitorar uso do Zolgensma no SUS, com pagamento condicionado à eficácia em crianças com AME.
Documentário da DW revela promessa, mercado e riscos éticos de testes genéticos🧬
Testes genéticos direitos ao consumidor: promessas, limites científicos e riscos de privacidade, discriminação e uso comercial dos dados de DNA. Saiba como decidir.
Conitec: decisões intocáveis na judicialização da saúde
STF reforça papel da Conitec na judicialização da saúde, mas 14 anos sem recursos providos mostram barreiras para pacientes contestarem decisões.
Alienação e doenças raras: Por que muitos pacientes ficam fora do debate sobre suas próprias vidas?
Rebrats abre consulta pública sobre diretrizes econômicas. A alienação exclui pacientes raros; participe e faça sua voz ser ouvida até 12 de setembro.
Tratamento para fibrose cística entra na lista de medicamentos essenciais da OMS
OMS inclui Trikafta na lista de medicamentos essenciais para fibrose cística, ampliando acesso, mas preços seguem proibitivos.
Rebrats abre consulta pública: Diretrizes de Avaliação Econômica ignoram especificidades das doenças raras
Rebrats abre consulta pública sobre diretrizes de avaliação econômica em saúde. Para variar, lacunas importantes para doenças raras e ultrarraras.
FDA lança novo programa para acelerar terapias gênicas voltadas a doenças ultrarraras
FDA propõe via rápida para aprovar terapias gênicas em doenças ultrarraras com base em estudo único e dados de suporte adicionais.
ICER questiona eficácia e valor de novas terapias para AME
ICER avalia terapias para SMA e aponta falta de evidências robustas sobre eficácia e custo-benefício, recomendando novos estudos e preços justos.
