Elevidys: Gilmar Mendes suspende compra de remédio de R$ 17 milhões pelo governo
Gilmar Mendes suspende liminares de compra de remédio de R$ 17 milhões, enquanto governo negocia condições para fornecimento de tratamento para Distrofia Muscular.
Mês: agosto 2024
Curso online amplia conhecimento sobre 7 mil doenças raras
Um curso online inova ao ensinar médicos sobre mais de 7000 doenças raras, promovendo uma melhor prática clínica e maior consciência profissional.
Desafios Psicossociais dos Cuidadores Informais na Atrofia Muscular Espinhal
Análise dos desafios e necessidades dos pais cuidadores de crianças com Atrofia Muscular Espinhal, segundo revisão sistemática publicada em 2022.
Novo site facilita diagnóstico de doenças raras hereditárias
Nova ferramenta gratuita, LanDis, ajuda a identificar e diagnosticar doenças hereditárias raras, facilitando a vida de médicos e pacientes globalmente.
Vertex libera Trikafta a preço reduzido na África do Sul
Pressão judicial reduz preço do Trikafta na África do Sul, facilitando o acesso ao tratamento para fibrose cística, embora ainda seja inacessível para muitos.
Justiça e pressão pública forçam redução de preço do Trikafta na África do Sul
Após uma longa batalha legal, Cheri Nel, uma banqueira de investimentos em Joanesburgo, desistiu de um processo que poderia ter feito história na África do Sul. Nel estava tentando conseguir uma licença que permitisse a importação de versões genéricas de um medicamento essencial para a fibrose cística, chamado Trikafta. A ideia era driblar o monopólio da Vertex Pharmaceuticals, a empresa que detém as patentes do Trikafta, mas que ainda não havia registrado o medicamento no país. Trikafta: O Medicamento que Mudou Tudo O Trikafta, aprovado nos Estados Unidos em 2019, é considerado um divisor de águas no tratamento da fibrose cística, uma doença que afeta gravemente os pulmões, o sistema ...
