⚠️ A morte de um paciente após uso do Elevidys, indicado para o tratamento de Distrofia Muscular de Duchenne, e atrasos administrativos fizeram as vendas caírem, gerando dúvidas na comunidade médica e entre familiares.
- Por que isso importa: A reação do mercado e da comunidade médica ao primeiro óbito associado ao Elevidys pode afetar a confiança em terapias gênicas similares. A Sarepta é uma das líderes nesse segmento, e o impacto pode se estender a toda a biotecnologia voltada a doenças raras.
🧠 O que está acontecendo:
A Sarepta reduziu suas projeções de receita após um trimestre fraco de vendas e hesitação de pacientes diante de um caso fatal.
- O paciente tinha 16 anos e morreu de falência hepática após infecção por citomegalovírus.
- A empresa aguarda o laudo da autópsia e já comunicou o FDA.
🔍 Nas Entrelinhas:
Apesar da gravidade, a empresa destaca que foi o único caso entre mais de 800 pacientes.
- Especialistas seguem recomendando o tratamento, e centros de referência seguem com alta demanda.
- A empresa reforçou ações educativas para médicos e familiares.
🏃 Resumindo:
O incidente com Elevidys não levou à suspensão do tratamento, mas impactou a adoção em novos centros.
- A expectativa é de queda de até 20% nas vendas do 2º trimestre.
- A longo prazo, a Sarepta acredita que a demanda será retomada.
🖼️ O quadro geral:
A Sarepta enfrenta um desafio reputacional e de comunicação, mas mantém confiança no perfil de segurança e eficácia do Elevidys. O caso reforça a importância da vigilância pós-comercialização em terapias avançadas.
💭 Nossa opinião:
A crise é um teste real para o modelo de aprovação acelerada baseado em biomarcadores em doenças raras.
Fonte: Sarepta tries to quell concerns over DMD gene therapy Elevidys as patients delay treatment after death report / Fierce Pharma
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