O Instituto de Revisão Clínica e Econômica (ICER) dos EUA continua a ver novas terapias genéticas com preços multimilionários justificados, com o grupo de avaliação terceirizado sugerindo que o atidarsagene autotemcel (arsa-cel) da Orchard Therapeutics Limited para leucodistrofia metacromática (MLD ) poderia ser rentável a um preço de até 4 milhões de dólares por tratamento.
O Fórum de Avaliação de Tecnologia da Califórnia (CTAF) do ICER considerou o tratamento durante uma reunião pública em 29 de setembro. O relatório preliminar do ICER sobre a terapia sugere que esta poderia ser considerada rentável a um preço que varia entre 2,3 milhões de dólares e 3,9 milhões de dólares, dependendo da durabilidade dos seus efeitos.
O Institute for Clinical and Economic Review continua a atribuir valores elevados a novas terapias genéticas, sugerindo que o “arsa-cel” pendente de Orchard para MLD poderia ser custoefetivo a um preço tão elevado como 4 milhões de dólares por tratamento.
Ao resumir os resultados, o presidente do ICER, Steve Pearson, utilizou números redondos, citando uma “faixa de referência de preços de benefícios de saúde de mais de 2 milhões de dólares até quase 4 milhões de dólares”. Um relatório final do ICER é esperado para 30 de outubro.
Arsa-cel é aprovado na União Européia como Libmeldy®.
A terapia poderá em breve ter um novo proprietário: Kyowa Kirin Co., Ltd. anunciou em 5 de outubro que está adquirindo a Orchard.
O cálculo do valor do ICER está em linha com os recentes preços de lançamento de terapias genéticas recentemente aprovadas nos EUA – e continua a mostrar que o campo emergente é um raro exemplo em que as avaliações do ICER tendem a corresponder aos preços de lançamento definidos pelos patrocinadores.
Neste caso, o ICER está a rever uma terapia que já foi submetida a avaliações de custo-eficácia na Europa. Lá, a empresa encontrou resistência a um preço de tabela de quase US$ 4 milhões – mas parece estar ganhando cobertura bem acima da marca de um milhão de dólares por tratamento.
A revisão do ICER analisou especificamente uma avaliação tecnológica em saúde (ATS) anterior realizada pela FINOSE (representando a Finlândia, a Suécia e a Noruega), que concluiu que mais informações sobre a durabilidade dos benefícios do tratamento são fundamentais para calcular uma proposta de valor apropriada para a terapia.
“Há uma incerteza significativa relacionada aos efeitos a longo prazo do tratamento com Libmeldy®”, disse FINOSE. “Esta incerteza poderia ser mitigada através da coleta de dados do mundo real sobre a sobrevivência real e o desempenho motor e cognitivo dos pacientes tratados com Libmeldy. Como a idade de início dos sintomas pode variar especialmente em crianças com DLM juvenil pré-sintomática (EJ-MLD), as conclusões sobre o efeito do tratamento devem ser obtidas somente após vários anos do início previsto dos sintomas.”
Benefícios de curto prazo confirmados
Parece não haver debate sobre o benefício a curto prazo do tratamento. A presidente do CTAF, Rena Fox (UCSF), disse que “não consegue imaginar outra doença além da DLM que se beneficiaria mais com a terapia genética”.
O relatório do ICER descreve as formas de início precoce da DLM como “devastadoras e rapidamente fatais”. Portanto, “embora a terapia com arsa-cel só tenha sido estudada em 39 crianças em estudos de braço único até agora, parece ser um tratamento eficaz”.
O comité do ICER votou por unanimidade no sentido de que existem provas adequadas para demonstrar benefícios líquidos para a saúde superiores aos cuidados habituais em crianças com DLM infantil tardia pré-sintomática (DLM-LI) e crianças com DLM juvenil pré-sintomática (EJ-MLD). Também votou por 11 a 1 que há um benefício demonstrado na população de crianças com EJ-MLD sintomática precoce.
Esses votos são consistentes com as classificações de evidência do ICER na reunião, que foram A para as duas primeiras populações e B+ (certeza moderada de um benefício líquido de saúde pequeno ou substancial com alta certeza de pelo menos um pequeno benefício líquido de saúde). O painel não foi convidado a votar sobre a relação custo-efetividade, uma vez que ainda não existe um preço definido para os EUA.
O Libmeldy foi aprovado para cada uma dessas três populações na Europa. O vice-presidente sênior de acesso ao mercado global e expansão geográfica internacional da Orchard Therapeutics, Francis Pang, observou durante mesa redonda sobre políticas que a empresa espera que a bula autorizada pela FDA para arsa-cel e sua população-alvo sejam “em linhas semelhantes” às autorizadas para a Europa.
Pang também aproveitou a oportunidade para destacar a magnitude do benefício demonstrado pelo “grande número de anos de vida ajustados pela qualidade” obtidos na avaliação da terapia pelo ICER. “Estamos bastante confiantes no seu valor”, disse ele.
Fonte: Pink Sheet